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验证码输入错误，请重新输入肺动脉高压药费高昂 湘雅专家呼吁将疾病纳入省医保
　　红网长沙4月28日讯（记者易征洋 通讯员 罗闻 刘玉君）4月26日，在世界肺动脉高压日即将到来之际，湘雅医院心内科在47病室举办肺动脉高压患者交流会，湘雅医院心内科主治医师刘琼为近百名病友及其家属详细解读了肺动脉高压的防治知识，科室也为患者提供了免费彩超义诊。　　　　“肺动脉高压患者生活质量差且暂无根治方法。”湘雅医院心内科副主任余再新教授呼吁全社会来共同关注这部分特殊人群，并将该疾病纳入全省医保，以此来减少治疗费用。　　　　肺动脉高压好发于青壮年，且容易漏诊、误诊　　　　肺动脉高压是一种肺血管病中的常见疾病，它指由各种原因所致的肺动脉压力进行性增高，最终导致右室心力衰竭甚至死亡为特点的临床综合征。该疾病最常见的症状为呼吸困难，可呈典型心绞痛发作，常于劳力或情绪变化时发生。此外，晕厥、疲乏、咳血等也是肺动脉高压患者的典型症状。　　　　据了解，肺动脉高压共有五大类且均好发于青壮年，其中特发性肺动脉高压在我国的发病率为15至35/100万，男女患者比例约为1:2.4。而家族性肺动脉高压则占特发性肺动脉高压患者的6%至10%。　　　　“由于该疾病诊断十分困难，加之广大医务工作者对其认识不够。因此，当前存在大量的漏诊和误诊，从而导致我国绝大多数肺动脉高压患者没有得到及时诊断和有效治疗。”余再新介绍，先心病、结缔组织病、慢阻肺、血吸虫、艾滋病、门脉高压等血液系统、呼吸系统、消化系统，以及传染、风湿等大量疾病都可能导致肺动脉压力增高。　　　　花季少女因病不宜生育，已无力承担高昂药费　　　　2011年，岳阳花季少女小萍在外地务工时，突感手臂疼痛且爬楼困难。由于在当地医院一直查不出原因，于是小萍选择回乡来到湘雅医院求诊。然而通过右心导管确诊，余再新告诉了小萍一个不幸的消息，原来一直困扰她的疾病就是肺动脉高压，并且目前的医疗技术手段还无法根治这一顽疾。　　　　尽管通过扩张血管、降低肺动脉压力的靶向药物治疗，小萍如今的症状已趋于好转。但在平日里，别说爬楼，就连在平地上走久了她都会上气不接下气，甚至连上厕所、穿鞋子这样简单的动作都十分费力，呼吸困难几乎令她整夜无法入眠。　　　　比起身体上的折磨，更加现实的问题是当前市场上的各类靶向药物均价格高昂。依病情严重程度而定，患者每月动辄需要花费几千元，多则上万元甚至数万元，而像小萍这样一般家庭的患者根本无力承担。此外，由于该疾病女性患者不宜怀孕生子，因此生活上和内心的压力往往令她们更加喘不过气来。　　　　除了服用昂贵的药物进行治疗，那么小萍这样的肺动脉高压患者就只能等待心肺联合移植手术。但是，尽管移植手术的成功率很高，但是风险却很大，有可能危及生命。因此，余再新并不建议所有患者都接受移植手术。　　　　治疗手段十分有限，专家强调自我保健　　　　由于目前针对肺动脉高压的治疗手段十分有限，因此余再新强调患者应当采取自我保健的方式，通过正确认识疾病来树立信心。即保持健康的生活方式，均衡营养膳食，不要过胖和吸烟，远离毒品并注意休息。　　　　需要特别注意的是，肺动脉高压患者应当适量运动，避免干体力活。其次，尽量不要到氧气稀薄的地方（即海拔高度超过2000公尺），因为缺氧会使肺血管收缩，加重肺动脉高压；第三，如果是育龄期妇女，一定要注意避孕（尽量不用药物避孕方式）；最后，呼吸道感染可能会给患者带来致命的危险，应积极治疗和预防，建议使用流感疫苗。关注今日：6 | 主题：542720
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【讨论】万他维退出中国市场 肺动脉高压患者面临断药危机
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日，一封由1400余名患者、医生、人大代表、病友组织、社会人士联名签署的公开信，以电子邮件的形式被发送到拜耳保健有限公司总部，希望其留下即将退出中国的肺动脉高压药“万他维”。　　这一切源自半年前一封信。6月29日，中华慈善总会万他维患者援助项目办公室突然发出通知，终止万他维患者援助项目。通知中说，“由于捐赠方拜耳公司全球策略调整，万他维自2015年起将逐步退出中国市场”。　　中华慈善总会万他维患者援助项目办公室终止援助项目通知书　　对于正在接受援助的患者来说，援助的终止，救命药退出，意味着他们将面临更大的经济负担和断药危机。　　一纸通知，救命药断了！　　“我的孩子已经不在了，但我希望这种药能留下来，因为患者真的很需要它。”　　6月，浙江的喻女士从当地药商处得知万他维即将断药的消息，看着家中所剩不多的药，喻女士不得不给儿子开始减药。“从一天4支到一天3支，他还没有反应。后来存药越来越少，就减到一天2支，结果身体就很快出现问题。”　　儿子小虎是一名肺动脉高压患者，2014年11月起开始通过慈善项目购买万他维，同时使用安立生坦和。服药近9个月时间，病情控制得很好。喻女士告诉健康时报记者，减药后，儿子呼吸困难明显加重，早晚需要靠吸氧维持，最后连吸氧也没有效果了。本月初，29岁的小虎不幸离世。 　　万他维，即吸入用伊洛前列素溶液，这是一种专门用于治疗肺动脉高压的特效药物，由拜耳医药保健有限公司(以下简称拜耳公司)生产，2006年经国家食药监局批准在国内上市。　　按照正常的市场售价与使用剂量计算，用药30天，患者仅此一种药物的费用支出便达到49500元。这对任何一个家庭来说都无疑是一个巨大的灾难。　　但这种情况很快便得到了改善。2008年，拜耳公司与中华慈善总会合作，共同设立了“中华慈善总会万他维患者援助项目”，实施“买一送四”的慈善援助。到2013年，赠药比例又上升到“买一送八”，这样一来，费用降到了5500元/30天，用药的人也便多了很多。　　根据万他维援助项目官网的数字统计，自2008年5月份药品援助启动以来，截至2014年12月底，共计849名符合条件的肺动脉高压患者以优惠的价格，享受到了拜耳公司与中华慈善总会一起带来的爱心援助。　　然而，日的一纸通知，使援助终止。　　“如果真的出现断药，我很难想象我的病会发展成什么样。”来自江西南昌的90后女生万伟是肺动脉高压患者之一，万他维对她来说意义重大。“一用药症状就减轻，一换药病情就加重。“在病情严重的时候，短短的200米路程，万伟需要走6分钟。而用药之后，6分钟的时间则能走到360米。　　他们所在病友群中，每天都会有人发出这样的声音：药快没了，我该怎么办?　　天价替代药品，难解用药困境　　实际上，在小虎断药的最后阶段，医生提供了另外一种替代药品：瑞莫杜林。这款由UNIT THERAPEUTICS CORPORATION生产的药品，与万他维同属于前列环素类似物，售价9900元一支。母亲带着小虎从浙江赶到北京阜外医院，试了三支瑞莫杜林，效果却并不明显。第二次再想去试药时，小虎身体已经虚弱得无法出门了。　　阜外医院心血管内科主任医师柳志红表示，万他维自2006年进入中国市场以来救治了很多肺动脉高压患者，特别是重症患者。本来国内治疗肺动脉高压的药就少得可怜，如果万他维真的撤出，对于病人来讲确实是非常不利的，尤其是正在用药的患者。　　价格上，瑞莫杜林一支9900元也让许多患者难以承受。 “现在已经花掉一座房子的钱了。”万伟告诉记者。为了攒够看病、用药的钱，万伟的父母卖掉了一套房子。父母二人都是普通的退休工人，每个月也仅有两三千块钱的退休工资。”　　其实，即便是克服了价格困难，万他维的撤出仍然会对肺动脉高压的临床产生重大影响。柳志红表示，由于国内没有医用的一氧化氮，因此，肺动脉高压患者做急性血管反应实验时国内选用的主要是万他维，一旦万他维退市不仅会影响到患者的治疗，也势必影响到患者肺血管病变程度的评估以及治疗策略的抉择。　　根据中华慈善总会官网数据，国内目前肺动脉高压患者1200万人。对于正在使用这款药物的患者而言，无疑并不希望万他维真的撤出中国市场。根据北京爱稀客肺动脉高压罕见病关爱中心的一项调查显示：20.8%的患者对于药物退出中国表示非常，27.7%的患者表示非常担心断药或换药会影响目前的治疗效果，22.6%的患者担心出现心衰等紧急情况时无药可用，94.9%的患者表示如万他维援助项目得以延续，便会继续使用万他维。　　慈善援助与企业成本的两难　　在写给拜耳公司的联名信发出后不久，国内的肺动脉高压患者组织也收到来一封来自美国肺动脉高压协会的书信声援。这同样是一封写给拜耳公司首席执行官Marijin Dekkers先生的信。信中提及，在美国并未出现万他维退市的情况，因此对在中国市场的退出行为感到十分难以接受，并尖锐提问：难道中国患者的生命比不上美国患者的生命吗?　　实际上，在《关于终止万他维患者援助项目的通知》中，已经明确的表述，援助项目终止是由于“捐赠方拜耳医药保健公司全球策略的调整，万他维自2015年起将逐步退出中国市场。”就是这一内容，在引起患者强烈反对之时，也有人质疑：为何单单要退出中国市场?　　一位不愿透露姓名的业内人士告知记者，企业在罕见病药物研发上投入了大量的成本，这种药进入中国，只有几百人正在使用，也没有医疗保险支持，企业撤出也情理之中。不过，也有人认为，企业撤出之前，应妥善处理好患者用药问题。　　北京爱稀客肺动脉高压罕见病关爱组织透露，关于推动万他维进入医保的工作一直在进行。去年，爱稀客还联合深圳地区的专业医生向当地社保部门提供过药物有效性的相关医学资料，试图将药物先纳入深圳重大疾病医疗保障体系。　　在国内，并非没有爱心援助项目成功的先例。拜耳公司所生产的血友病患者所用药物“拜科奇”在中国便以“共付机制”，通过中华慈善总会、地方慈善机构、医疗保险和患者共同承担治疗费用的模式，帮助中国甲型血友病患者获得了治疗，并取得了较好的效果。　　而像中华慈善总会安维汀慈善援助项目(结直肠癌)则公开表明：如有因不可抗力或因特殊原因必须停止援助，我们会提前6个月通过多种渠道告知公众，对于已经预约成功和已经开始领药的患者，我们将保证这些患者的持续援助直至患者到达停药的标准。　　在美国肺动脉高压协会给拜耳公司的信件中，便明确提出两个要求：1、对日起突然终止万他维慈善援助项目做出解释;2、为需要继续使用万他维的中国患者提供药物或者帮助他们过渡到其他方案，更正之前的错误决定。　　一位接近拜耳公司内部的人士告诉记者，此次做出全球战略调整，确实是出于市场运行情况的考虑。关于接下来是否会有相关举措，帮助中国患者解决用药问题，或是帮助过渡到其他治理方案，记者分别致函中华慈善总会及拜耳大中华区总部，目前仍在等待回复。
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曲前列尼尔注射液审评概述
肺动脉高压（pulmonary hypertension，PH）是一类由已知或未知原因引起的肺动脉内压力异常升高的疾病或病理生理综合征，以肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变等为特征，临床表现为肺动脉压进行性升高并最终导致右心衰竭。肺动脉高压是一种预后很差的心血管疾病，发病率低，在欧洲和美国每年每百万人中有1～2人发病，为罕见病，国内尚无确切的流行病学资料。
现有治疗药物方面，国外已有多种特异性抗肺动脉高压药物上市，包括生坦类药物（安贝生坦、波生坦）、5型磷酸二酯酶抑制剂（西地那非、Tadalafil）、前列环素类药物（伊洛前列素、曲前列尼尔、依前列醇）。国内针对肺动脉高压的特异性治疗药物很少，仅有伊洛前列素（商品命：万他维）、波生坦（商品名：全可利）、安立生坦片（凡瑞克）获准上市，目前治疗药物存在半衰期短、须通过放置在大静脉中的永久性导管，采用给药泵持续静脉输注，可能会导致输注中断和血流感染等。因此，现有肺动脉高压治疗药物难以满足临床需求，迫切需要引入新的有效药物。
曲前列尼尔注射液为治疗肺动脉高压的有效注射制剂之一，国外临床试验数据显示本品临床疗效确切、安全性优于其他已上市的前列环素类似物类药物。已在美国、加拿大上市十年，在澳大利亚和欧洲上市8年，且已在亚洲多个国家上市。本品稳定性较好，半衰期长，主要采用皮下持续输注方式给药，也可持续静脉输注给药，皮下给药途径相对较为安全，可减少严重感染败血症的风险。
综上，鉴于肺动脉高压疾病特点（发病率低、预后差等）、目前临床治疗学现状，以及曲前列地尔注射液临床治疗学特点，建议批准本品上市，以让我国肺动脉高压患者获得最新治疗手段。
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有人介绍下这种慈善活动的部分内幕吗？比如挂个“慈善总会”的名头，要花企业多少钱？（好像通行的规则是15%的管理费）
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一声叹息啊
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这类药主要还是适用人群少，使用费用高，不走慈善这条路在当下中国也很难销售，没有多少买单的，只不过被人雁过拨毛令人很不齿。
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国家食品药品监督管理总局毕井泉局长在北京大学国际药物工程管理硕士（IPEM）项目2015届学位授予仪式上的演讲---------我们经历过缺医少药的年代，在那个年代，政府鼓励企业投资办厂，努力解决药品可及性的问题。现在，随着经济社会的发展，可及性已经不再是问题，但低水平重复，产能严重过剩，已经成为制药工业发展的一个突出矛盾。---------
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kai67419国家食品药品监督管理总局毕井泉局长在北京大学国际药物工程管理硕士（IPEM）项目2015届学位授予仪式上的演讲---------我们经历过缺医少药的年代，在那个年代，政府鼓励企业投资办厂，努力解决药品可及性的问题。现在，随着经济社会的发展，可及性已经不再是问题，但低水平重复，产能严重过剩，已经成为制药工业发展的一个突出矛盾。---------局长大人啊，感情是您家的亲朋好友没有患罕见病啊，罕见病患者用药的可及性在哪里？
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食药监的老爷们可以考虑动用强制专利授权条款了
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ravenhigh食药监的老爷们可以考虑动用强制专利授权条款了这不是解决问题知道。罕见药规模太小，药价很可观的药品，生产商都不愿意投放，专利根本不是限制因素。应该有专门结构或个人进行进口，国家应该补贴。一共才几百人，总费用并不高。
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国字号慈善组织的有些行为真是让人不齿
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印度有生产这个药的吗？
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国内为什么没有人仿制呢？
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据说枸橼酸西地那非片低规格，也就是20mg的适应症也是肺动脉高压
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不考虑其他办法吗？
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l701710据说枸橼酸西地那非片低规格，也就是20mg的适应症也是肺动脉高压来自网络
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yuuyake有人介绍下这种慈善活动的部分内幕吗？比如挂个“慈善总会”的名头，要花企业多少钱？（好像通行的规则是15%的管理费）管理费至少100万/年
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lxllxllxllxl国内为什么没有人仿制呢？化合物合成比较难，国内雾化装置不达标，罕见病，你想想看还有人做吗
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zhaoqiaoli edited on
zhengfamiling这类药主要还是适用人群少，使用费用高，不走慈善这条路在当下中国也很难销售，没有多少买单的，只不过被人雁过拨毛令人很不齿。不能再同意了
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肺动脉高压（pulmonary hypertension，PH）是一类由已知或未知原因引起的肺动脉内压力异常升高的疾病或病理生理综合征，以肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变等为特征，临床表现为肺动脉压进行性升高并最终导致右心衰竭。肺动脉高压是一种预后很差的心血管疾病，发病率低，在欧洲和美国每年每百万人中有1～2人发病，为罕见病，国内尚无确切的流行病学资料。
现有治疗药物方面，国外已有多种特异性抗肺动脉高压药物上市，包括生坦类药物（安贝生坦、波生坦）、5型磷酸二酯酶抑制剂（西地那非、Tadalafil）、前列环素类药物（伊洛前列素、曲前列尼尔、依前列醇）。国内针对肺动脉高压的特异性治疗药物很少，仅有伊洛前列素（商品命：万他维）、波生坦（商品名：全可利）、安立生坦片（凡瑞克）获准上市，目前治疗药物存在半衰期短、须通过放置在大静脉中的永久性导管，采用给药泵持续静脉输注，可能会导致输注中断和血流感染等。因此，现有肺动脉高压治疗药物难以满足临床需求，迫切需要引入新的有效药物。
曲前列尼尔注射液为治疗肺动脉高压的有效注射制剂之一，国外临床试验数据显示本品临床疗效确切、安全性优于其他已上市的前列环素类似物类药物。已在美国、加拿大上市十年，在澳大利亚和欧洲上市8年，且已在亚洲多个国家上市。本品稳定性较好，半衰期长，主要采用皮下持续输注方式给药，也可持续静脉输注给药，皮下给药途径相对较为安全，可减少严重感染败血症的风险。
综上，鉴于肺动脉高压疾病特点（发病率低、预后差等）、目前临床治疗学现状，以及曲前列地尔注射液临床治疗学特点，建议批准本品上市，以让我国肺动脉高压患者获得最新治疗手段。
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肺动脉高压（pulmonary hypertension，PH）是一类由已知或未知原因引起的肺动脉内压力异常升高的疾病或病理生理综合征，以肺小动脉的血管痉挛、内膜增生、中层肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和丛状改变等为特征，临床表现为肺动脉压进行性升高并最终导致右心衰竭。肺动脉高压是一种预后很差的心血管疾病，发病率低，在欧洲和美国每年每百万人中有1～2人发病，为罕见病，国内尚无确切的流行病学资料。
现有治疗药物方面，国外已有多种特异性抗肺动脉高压药物上市，包括生坦类药物（安贝生坦、波生坦）、5型磷酸二酯酶抑制剂（西地那非、Tadalafil）、前列环素类药物（伊洛前列素、曲前列尼尔、依前列醇）。国内针对肺动脉高压的特异性治疗药物很少，仅有伊洛前列素（商品命：万他维）、波生坦（商品名：全可利）、安立生坦片（凡瑞克）获准上市，目前治疗药物存在半衰期短、须通过放置在大静脉中的永久性导管，采用给药泵持续静脉输注，可能会导致输注中断和血流感染等。因此，现有肺动脉高压治疗药物难以满足临床需求，迫切需要引入新的有效药物。
曲前列尼尔注射液为治疗肺动脉高压的有效注射制剂之一，国外临床试验数据显示本品临床疗效确切、安全性优于其他已上市的前列环素类似物类药物。已在美国、加拿大上市十年，在澳大利亚和欧洲上市8年，且已在亚洲多个国家上市。本品稳定性较好，半衰期长，主要采用皮下持续输注方式给药，也可持续静脉输注给药，皮下给药途径相对较为安全，可减少严重感染败血症的风险。
综上，鉴于肺动脉高压疾病特点（发病率低、预后差等）、目前临床治疗学现状，以及曲前列地尔注射液临床治疗学特点，建议批准本品上市，以让我国肺动脉高压患者获得最新治疗手段。估计不同药品，治疗效果有差异。
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zhulikou431估计不同药品，治疗效果有差异。最主要是给药方式。针剂太不方便了。
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“生坦类”药物引领肺动脉高压市场
随着医学的进步，人类对肺动脉高压（PAH）有了一定的认识，从而推动了肺动脉高压症临床药物市场的发展进程。据国外一项新的研究报告指出，肺动脉高压症是一罕见性疾病，全球肺动脉高压症患者约为14.6万例，男女发病比例约为1：5，而且多PAH见于豆蔻年华的成年女性，但其中仅1/4～1/3患者被确诊并采取了规范的治疗，而多数PAH者未得到足够的重视，最终导致了右心室衰竭及致命性的晕厥，危及到生命和治疗的愈后。随着国家食品药品监管局《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》的实施，新一轮药品注册管理体制改革启动，罕见病临床用药和特殊人群用药被纳入优先受理、审评的“绿色通道”。这一措施虽然可以提振中国肺动脉高压等罕见病用药的开发，但是在国情、政策环境和市场信息不对称多因素下，仍然让许多国内厂商感觉其市场前景似雾里看花。需求是市场的永动机肺动脉高压是一少见性的肺动脉闭塞性疾病，其病因尚不能完全得到释义。研究显示，肺动脉高压的发生可能与复发性微血栓溶解障碍有关，家族特发性肺动脉高压是该病的显著特征。而自身免疫性疾病系统性红斑狼疮、雷诺病、CREST综合征、硬皮病、类风湿性关节炎、皮肌炎、多发性肌炎和混合性结缔组织病等均可合并特发性肺动脉高压。多年来，临床上对肺动脉高压的常用治疗药物主要有钙离子拮抗剂(CCBs)。随着特异性靶向治疗用药的快速进展，目前，内皮素受体拮抗剂（ERAs）、前列环素及其类似物、磷酸二酯酶-5（PDE-5）抑制剂已形成肺动脉高压市场信三足鼎立的新局面。日，美国FDA批准了医药保健公司的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂药物利奥西呱片（Riociguat），商品名Adempas。利奥西呱是治疗成人慢性血栓栓塞性肺高压（CTEPH）和肺动脉高压（PAH）的；也是这一领域中首个对CTEPH 有效的药物。药物口服后可松弛动脉从而增加血流量，达到降压的目的；尤其是可改善不能手术或术后持续性/复发性的成人慢性血栓栓塞性肺高压患者的症状。同时可作为内皮素受体拮抗剂联合用药，从而提高患者的行动能力并延缓临床症状的恶化。2013年美国FDA批准的另一个治疗肺动脉高压片剂药物是马西替坦（macitentan），商品名Opsumit。马西替坦是继波生坦、安立生坦上市的第三个内皮素受体拮抗剂（ERAs），从而在患者差异化用药发挥了作用，丰富了这一类临床用药。但是新药仍是一柄双刃剑，仍需在推广应用中定论。随着全球对肺动脉高压研究的深入，以及国内外医药学的接轨，我国已发布了《中国肺动脉高压专家共识》，从而规范了临床医师对肺动脉高压的诊治。近年来，通过药物使血管扩张治疗，20%左右患者的病情有所缓解或停止发展，使患者预后得到最大程度的改善。与此同时，肺移植术的成功，远期生存率及生活质量获得了明显的提高。据美国IMS公司数据显示，2013年全球肺动脉高压市场约为40亿美元，近10年间全球PAH市场年复合增长率达到了28%。其主要品种是波生坦、安立生坦、前列环素、曲前列环素、伊洛前列素氨丁三醇、西地那非和他达那非等。尤其是磷酸二酯酶抑制剂西地那非新剂型的二次开发，给肺动脉高压市场增添了新活力,成为又是一箭双雕的品种。国内PAH市场曙光据报道国内肺动脉高压的发病率仅为1～2/100万，属于罕见病范畴。肺动脉高压的确诊时需借助右心导管检查术，因此很难对多数慢性肺病患者实施确诊。随着全球医药与治疗市场的接轨，医学界已对PAH有了一定的重视；将对肺动脉高压的青涩市场逐渐改观。在使用钙离子拮抗剂支援治疗药物的同时，已把注意力转向靶向药物；使前列环素及其类似物、内皮素受体拮抗剂和磷酸二酯酶抑制剂倍受追捧。在临床用药快速增长下，肺动脉高压已经吸引了国内制药公司的广泛兴趣。数据显示，2013年国内16城市样本医院肺动脉高压专用药物市场销售额8210万元，同比上一年增长了33.91%，进入统计分析系统的主要品种是波生坦、安立生坦、伊洛前列素、贝前列素钠。随着对肺动脉高压治疗策略的规范化，对疾病的进行性程度评价，血管反应性的评价、药物靶向治疗和抗栓塞预防支持治疗的推进，预计2014年国内医院PAH处方用药将达到5亿元的市场规模。前列素类药物国内受宠前列环素是很强的肺血管舒张剂和血小板凝集抑制剂，目前常用于肺动脉高压的主要有伊洛前列素、贝前列素钠和依前列醇等。在国外肺动脉高压症药品市场上这一系列药物是伊洛前列素氨丁三醇（Ventavis）、前列环素（Remodulin）和曲前列环素（Tyvaso）三个品种，是内皮素受体拮抗剂（生坦类）药物的主要竞争对手。前列环素具有细胞保护和抗增殖的特性。在肺动脉压力升高时肺血管重塑过程中，能减轻内皮细胞损伤和减少血栓形成，可以降低肺动脉压力和肺血管阻力，提高生活质量，在肺动脉高压差异化治疗中发挥了作用。国内临床用于肺动脉高压的前列环素及其类似物药物主要是吸入用伊洛前列素溶液和贝前列素钠片剂。贝前列素钠为口服片剂是日本山之内制药公司和日本东丽株式会社上市的药物，商品名Dorner。2003年，是日本山之内制药公司的贝前列素钠片已在中国获准注册，商品名为德纳。2008年北京泰德制药股份公司的贝前列素钠片获得SFDA批准生产，商品名为凯那。贝前列素是第一个前列环素口服制剂，具有扩张血管、抑制血小板聚集、保护血管内皮细胞和抑制血管平滑肌增殖的药理作用。是用于肺动脉高压、周围血管闭塞性疾病和糖尿病肾病的药物。贝前列素钠片是国内样本医院PAH市场销售额较大的品种，数据显示，2013年国内16城市样本医院贝前列素钠市场销售额为7683万元，同比上一年增长了34.55%，居国内样本医院肺动脉高压药物销售额之首。北京泰德贝前列素钠片“凯那”在样本医院的市场份额呈现出逐年上升的态势，北京泰德的凯那占据了72.97%，安斯泰来的德纳占据了27.03%吸入用伊洛前列素是德国先灵公司开发第一个吸入用稳定的前列腺环素类似物，药物可直接作用于肺血管的前列腺环素受体，以其独特的选择性和作用机制，改善了患者的生活质量。2004年，吸入用伊洛前列素获得美国FDA批准上市，用于治疗Ⅲ级或Ⅳ级的肺动脉高压，商品名Ventavis。2005年SFDA批准吸入用伊洛前列素溶液进入中国市场，商品名为万他维，现由拜耳医药保健广州分公司分销。2013年，国内16城市样本医院吸入用伊洛前列素市场销售额为241万元，略有下滑。ERAs类药物领军PAH市场20世纪末，专门用于治疗肺动脉高压的特异性药物内皮素受体拮抗剂（ERAs）还没有获批准上市。一直到波生坦问世后，才逐渐改变了钙离子拮抗剂、抗凝血类药物在PAH市场孤掌难鸣的局面。随着波生坦、安立生坦等“生坦类”药物的开发上市，目前，“生坦类”药物市场超过了22亿美元的市场规模，已占据了60%以上的PAH市场。 波生坦（Bosentan）是一种特异性、竞争性的双重内皮素受体拮抗剂，由Actelion公司开发用于临床。波生坦可降低肺和全身血管阻力，从而在不增加心率的情况下增加心脏输出量，改善特发性肺动脉高压患者的运动能力和血流动力学指标。 2001年，美国FDA批准波生坦用于治疗肺动脉高压，商品名Tracleer。随后PAH新药如雨后春笋一般纷纭上市，市场快速增长，随着2015年波生坦的专利将要到期，2013年Actelion公司的Tracleer已表现出下滑的态势。 2007年，瑞士Actelion制药公司的波生坦片剂进入中国医院市场，商品名为全可利。统计数据分析，样本医院市场销售额表现出波动性增长。2013年国内16城市样本医院波生坦市场销售额为263万元，同比上一年增长了82.64%，表现出跌宕起伏。“生坦类”药物中的另一个品种是安立生坦（Ambrisentan）是由美国Myogen公司开发的一种内皮素受体拮抗剂。美国吉利德科学公司收购了Myogen公司后获得的肺动脉高压治疗药物。2007年6月获得美国FDA批准上市，商品名为Letairis；并获得地位。由于波生坦的商业成功，带动了生坦类市场；2013年全球安立生坦市场销售额为6.69亿美元，同比上一年增长了10.4%。 公司获得了安立生坦在美国以外的开发上市权， 2010年CFDA批准葛兰素史克公司的安立生坦在中国注册，以商品名Volibris（凡瑞克）上市，成为一支有潜力的品种。2013年国内16城市样本医院安立生坦市场销售额近30万元。市场展望众所周知的磷酸二酯酶-5（PDE-5）抑制剂是肺动脉高压市场中的重要品种之一，以西地那非（Revatio）、他达那非（Adcirca）为代表的药物在国外市场表现不错，在中国作为肺动脉高压用的规格剂型还没有获得SFDA批准上市，但这已是迟早的事情，从审批机构来看，仍然是期待国产肺动脉高压新药及的生产上市。据悉，全球研发市场已有数十种处于不同临床阶段的肺动脉高压新药，在进行临床试验以评价这些药物对不同区域、人种的疗效和安全性。随着肺动脉高压专利药的到期和新产品的上市，到2016年，现已处于晚期临床研究阶段的产品，将成为推动肺动脉高压市场增长的主要力量。
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没有国家支付的支持，都是白搭。就以LS的数据为例：波生坦也罢，安立生坦也罢，16城市样本医院的销售都是200多万。而这些品种的日治疗费用都是300多RMB甚至更高的，全年的治疗费用（慈善不算，就算是全自费的）都在10万RMB以上。16城市样本医院销售200多万，就意味着每个城市1-2个患者全自费。这种病虽然罕见，但按照全球罹患率的均值计算，百万人口总有那么2-3个，16个样本城市的总人口多少？还不算外地来求医的。北京泰德的，适应症广，用途多，更主要是便宜（日治疗费用30元上下），其实真用在PAH上的少。在中国，没有国家支付的支持，孤儿药都玩不转。而国家支付，会做点样板、做点标志性的品种，但其他的品种，就呵呵了，毕竟我们现在是“广覆盖、低水平”嘛
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randomwalk这不是解决问题知道。罕见药规模太小，药价很可观的药品，生产商都不愿意投放，专利根本不是限制因素。应该有专门结构或个人进行进口，国家应该补贴。一共才几百人，总费用并不高。呵呵，只要强制专利授权，国内肯定有人做，这种项目申报国家项目基金跟吃白菜似的，研发成本可以看成负的，生产成本充其量就是售价的1%
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这是只跟注射用制剂进行比较了吗zhengfamiling曲前列尼尔注射液审评概述
肺动脉高压（pulmonary hypertension，PH）是一类由已知或未知原因引起的肺动脉内压力异常升高的-------
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zhaoqiaoli edited on
ravenhigh食药监的老爷们可以考虑动用强制专利授权条款了他们啥时长出这个胆？
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fenger他们啥时长出这个胆？达菲用过一次
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zhaoqiaoli管理费至少100万/年通过慈善机构的话，慈善机构会出一部分费用吗？买一赠八的“八”都是慈善机构出资么？还是什么情况，不懂……
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ravenhigh食药监的老爷们可以考虑动用强制专利授权条款了支持
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lxllxllxllxl通过慈善机构的话，慈善机构会出一部分费用吗？买一赠八的“八”都是慈善机构出资么？还是什么情况，不懂……“八”都是企业出。另外为了这个“八”，企业似乎还要交税（等同于这个八是正常出售一样交税）。另外，企业还要孝敬慈善机构一笔不小的费用，才能换来慈善机构“允许”企业做这些事，一般对这笔费用的称呼是“管理费”
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yuuyake“八”都是企业出。另外为了这个“八”，企业似乎还要交税（等同于这个八是正常出售一样交税）。另外，企业还要孝敬慈善机构一笔不小的费用，才能换来慈善机构“允许”企业做这些事，一般对这笔费用的称呼是“管理费”我只能说“哎&,做好事还收费
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shanel局长大人啊，感情是您家的亲朋好友没有患罕见病啊，罕见病患者用药的可及性在哪里？无知的管理者，60分及格的药品仍然可以是救命药。这个管理者以为药品真就是一个绝对的商品呢！真以为有好药呢！真以为有不好的药呢！可怜啊
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市场太小了，所以要撤出国内的市场，企业毕竟不是慈善，而国内的孤儿药专利制度不行。喷射用药的剂型也是国内很多企业的瓶颈。
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ravenhigh食药监的老爷们可以考虑动用强制专利授权条款了以现有的技术审评水平来看，肯定是“低水平重复”，而且，这个产品肯定是可以免临床的，那就更是低水平重复了。不能这样挤兑监管者，一边限制低水平重复，一边批准低水平重复。这咋说的。
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lxllxllxllxl通过慈善机构的话，慈善机构会出一部分费用吗？买一赠八的“八”都是慈善机构出资么？还是什么情况，不懂……在中国做事情，你说呢
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zhulikou431 印度有生产这个药的吗？肺动脉高压的孤儿药，印度产的有波生坦，Cipla，商品名Bosentas，125mg，10片装，当地售价大概200人民币一盒。
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purdoo edited on
关于丁香园