怎么买FDA的这种新药Jublia？_百度知道美国研制新药：有望治愈近十种癌症|癌症|美国科学家_凤凰健康
美国研制新药：有望治愈近十种癌症
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据英国《每日邮报》3月26日报道，美国科学家日前研制出了一种能帮助人体免疫系统摧毁癌细胞的新型药物，对乳腺癌、肠癌、前列腺癌、子宫癌、脑癌、膀胱癌、肝癌等多种癌症都有疗效。
据英国《每日邮报》3月26日报道，美国科学家日前研制出了一种能帮助人体免疫系统摧毁癌细胞的新型药物，对、肠癌、前列腺癌、子宫癌、脑癌、膀胱癌、肝癌等多种癌症都有疗效。此外前期研究表明，该药物还可用于治疗血癌（白血病）。研究人员表示，若能及早使用，该药物甚至可以完全治愈恶性肿瘤疾病，且副作用极小。
美国研制新药：有望治愈近十种癌症（图片来源：东方ic)
目前这种药物仅在小白鼠身上进行了试验，研究人员希望能在两年内开始临床试验。
据悉，新型药物的效力集中于一种大量存在于癌细胞表面的蛋白质，这种名叫&CD47&的蛋白质能使癌细胞免于被叫作&巨噬细胞&的免疫细胞所吞噬。新药物能去掉癌细胞这一&不要吞噬我信号&，让免疫系统直接对恶性肿瘤细胞展开攻击。
该药物研究员，美国斯坦福大学医学院博士欧文&韦斯曼表示：&没了&不要吞噬我信号&，小白鼠体内的几乎所有种类的人类癌细胞都不再增长，且（新药物）副作用极小。我们的研究表明，&CD47&确为人类战胜癌症的关键。&
韦斯曼博士补充称，当新药物作用于小型肿瘤时&有治愈的可能&，但在某些小白鼠身上，却没有丝毫疗效。即便如此韦斯曼博士还是认为，新药物现已具备临床试验的条件，需&快速而慎重地推进&。
对于新药物安全性的严格要求意味着该药物的广泛应用可能还需十几年的时间，英国癌症研究会免疫学专家菲利普&阿什顿&利卡特教授认为，上述研究可能会创造全新的癌症疗法。&对传统化疗或放射性治疗已产生抵抗力的恶性肿瘤细胞将有可能通过这种新药物得到控制，但新药物还需在临床试验中证明其在人体内的效果。&
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[责任编辑：徐红]
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【分享】为什么建议取消化药三类“国外已上市国内未上市”
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为什么建议取消化药三类“国外已上市国内未上市”发布日期：
来源：蒲公英
三类的最大“亮点”就是政策宠溺，国外批准国内还没批的药品，可以仅做“PK + 100对验证性临床”，非临床和临床资料一定程度上可以用文献替代。这让仿制国外上市品变得简单，有利于我国山寨国外的新药。这个政策宠溺在“缺医少药”时期是利大于弊的，当时有药吃就不错了，哪还能追求质量? 当时谈质量就是“无粟，何不食肉糜”。但时至今日中国研发能力已经大幅度提高，希望药物创新走出国门的今天，这样的政策宠溺还需要么? 还恰当么?看看日本，不管你美国欧洲是不是批准了一个药，只要是日本还没批的，去日本注册时都得按照创新药的完整要求来注册，不会因为国外批了就放宽要求。“国外已上市国内未上市”就放宽松要求的话，存在这几大弊情：第一，谁是“国外”? 我们比较相信ICH成员国，不太相信印度韩国西班牙新加坡之类，但法规上不能这么歧视的写。话说回来，今时今日药品审评也没那么把欧美日当回事，强调“同时还要满足中国的要求”，不认为自己比其他国家矮一头；此外，药监也不断强调人种差异。那么，凭什么国外批准的药在中国仿制或进口就要放宽要求?第二，遏制行业的创新能力。有人说，国内能够带领团队从IND到NDA打通关的牛人，不超过五位。这话我赞成，但是为什么会这样? 因为大家没机会练手。如果“国外已上市国内未上市”不再给予政策宠溺，一律按创新药的要求开发和审评，很快中国就会成长起一批有能力打通关的牛人，牛人多了才有足够人才资源把中国创新做出国门。第三，不自信的进口门槛。与三类化药相对应的，是进口药原则上须国外批准才能申请“注册”临床（注册临床是个没有法律依据的伪命题），就算国际多中心临床也需要在他国进入临床II期后才能申请。这样的系列政策宠溺/壁垒看似在保护娇弱的本土制药花骨朵，其实直接造成的两个恶劣后果是： ①国内制药行业得不到锻炼，关在温室里自己玩，一直不知道真正的创新药该怎么做，只会仿、抢仿、类仿、改仿； ②审评审批的行政人员也得不到锻炼，接触不了几个真正的创新药。见识少了自然会谨慎和教条，唯恐哪里要求得不够。如果每年有百八十个真正按创新药审评的申请给药监练手，三两年下来足矣支持药监审评审批提升一个台阶，也能通过监管实践指导到底该如何制定法规来正确服务（注意是服务，不是指导）创新药的开发。
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的帖子。我好像在微信里评价过。再贴出我的微信评论吧：要求取消3类的这个做法，其实是走FDA和EMA的路子，即不管该产品是否在其他国家批准上市，在咱CFDA的地界上，就要全部1-3期重做（当然FDA人性化点，出了FCT-foreign clinical trial-支持NDA的指南，未来CFDA是否会如此人性化，不知道）。但是：1、基于对等原则，如果取消3类（指国产药品），则进口产品必须等同待遇，即MNC某产品在US获批后，要进中国必须也是1-3期重来。这意味着进口注册也要全部推翻重来。现在MNCT三报三批已经搞的RDPAC很不舒服乃至不断公关了，连国外已经批准的、进中国也要1-3期全做，RDPAC的反应会如何？中国市场的吸引力和CFDA招牌的含金量，是否足以吸引他们乖乖这么做？2、要求取消3类，原属3类的品种（包括MNC中类似的品种），全部重做1-3期，理由是什么？在中国人群中的疗效、安全性等不清楚，必须按照新药处理。那么牵涉到另一个问题：4期做不做？现在的法规，1-2类必须做4期，极少数3类出于特殊原因，要做；如果取消3类药物，按照1-2类进行1-3期研究，原属此类的药物，将来做不做2000例的4期？不做说得过去吗？3、如果真取消3类，按照对1-2类的要求来要求现在的3类，是鼓励企业创新，还是阻碍，恐怕要打个问号，至少对于本土企业，要不要抢报此类品种，就需要好好考虑了~~~~
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为什么要取消，全部按照IND报真正的劳民伤财不说，也完全不符合科学考虑；第一：何为国外。我们的CFDA/CDE已经不止一次的在指导原则（比如参比制剂的选择）或者非正式的场合说比较相信欧美日ICH成员国的上市药物，我们的RA人员也多少体会过韩国印度进口一个药物有多么的严格，你让一个RA人员评价一下从越南进口药物和从英国进口药物的风险看看。是不能张开口大声说谁是国外，可是这也从侧面反应了“何为国外”。另外，我们是强调“人种差异”，可是也在遵循药物研发的客观规律，尤其是I/II期的临床试验可以灵活的操作，比如安全性风险较低的品种，虽然不认可国外数据，但是却可以参考国外数据用以减少中国例数，也并非完全不认；说要“符合中国要求”，也仅仅是表现出一个姿态。第二：遏制创新。这更是一个伪命题，国外已经上市的药物在中国进行申报，在目前信息如此开放的年代里，能有多少创新的内容？所谓“通关”，不过是重复人家的试验，按照中国自己的申报程序和要求再来一遍，又不是全新化合物，全新靶点，全新模型，连个剂型都不改，连个专利都没有（搞不好还侵犯人家的专利呢），何来创新。就连CDE自己也说，3类其实也不过是个仿制，最多算个“大仿制”。完全从IND到NDA的不到5位，从国外到国内的怕是不下50位，这是有明显的区别的。所谓的“通关”，更多的是regulatory的通关吧。第三：不自信的进口门槛。首先，在我国，注册临床并不是个伪命题，在我们的注册管理办法中明确规定，药物的临床试验（包括生物等效性试验），必须经过国家食品药品监督管理局批准；在FDA注册临床才是伪命题。其次，虽然临床试验需要批准是在一定程度上限制或者说延后了研发的进程，可是在这种情况下，真正得不到锻炼的是我们的临床试验实践方，如临床试验方案的制定、临床试验的开展、临床试验的控制，这部分的确和别人差的不是一点半点。再次，国产和进口一样啊，只要是需要临床试验的，都需要批准，何来门槛一说。把三类变成IND了，一年何止百八十来个药物，可是这些药物是“创新药”？FDA一年批准40来个创新药，业内已经惊呼了，CFDA批准百八十来个，脸都会让人打肿的。至于练手，这种技术上可以算是“路人皆知”的品种能给企业练手？能给药监练手？能给临床试验实践方练手？还是能给审评方练手？还记得园子里某人对CDE的审评能力的评价不。要知道现在国内的3类都已经开始关注国外将要批准的产品了。所以，能练手的只有真正意义上的创新药物，全球尚未上市，中国首家上市，或者全球同步研发，同步上市的创新药物，把3类改个名字变成IND，就是创新了，企业和审评就能练手了，这也太掩耳盗铃了吧。
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dts1014 edited on
luoy00 非常同意7楼的见解 &把3类改个名字变成IND，就是创新了，企业和审评就能练手了，这也太掩耳盗铃了吧。 & 为什么觉得会是“改个名字”而已？以为创新是什么，我们的短板是什么？短板之一就是规范的I，II，III期临床，仿习惯了省习惯了，都不知道创新药I，II，III期应该是怎么做的，为啥，见都没见过为什么欧洲，美国，日本没有“国外已批准国内未批准”这一说，只有中国玩得不亦乐乎。你要是觉得国外批准就够可靠了，那么学习香港，欧美批准的直接备个案就上市，省事，也不用CDE扩编，增加审评费购买第三方审评什么的了 —— “节约资源论”者应该支持这个吧，直接进口不要做什么临床了也别审评了，多节约资源，还缩短了患者可及的时间要是觉得国外批准了还是不保险 —— 因为缺中国人数据，那就规范的来，无论进口国产，只要中国没上市的，都按照同样的创新药要求来上临床并且审评。至于说药品的市场淘汰机制，更不靠谱，没有个十来年的使用，一个药是难以得到全面评价的，更别说我们还是个奇葩的市场，多少国外已经退市的药还在中国卖得疯火，只要上市了，除非国外药监机构明确警示，中国基本上不会有退出淘汰机制说白了，就是不少人指着三类药的立项吃饭，要是没了这个政策宠溺，这口饭就不那么好吃了，毕竟按创新药规范来投入太大玩不动，饭都吃不上那有力气创新？
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&注意是服务，不是指导&这个评论太正确了，中国CDE弄反了，中药制药企业更是如此。创新应该在制药企业，而不是官方机构。
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取消三类，归入五类六类？是否更简化了？每年百八十个创新药，全世界都不知道够不够这个数。。。。。
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但是有时你的创新，他还慎重不敢批，拖时间
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国际多中心临床也需要在他国进入临床II期后才能申请。这条当时是为了不把中国人变成给国外大公司试药的小白鼠而设定的吧。如果开放了，他们从I期都来中国做，是能锻炼中国审评员水平，但也确实能增加I期受试者的危险（话说，审评员现在有那个审评1.1类新药的水平吗？）
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的帖子。我好像在微信里评价过。再贴出我的微信评论吧：要求取消3类的这个做法，其实是走FDA和EMA的路子，即不管该产品是否在其他国家批准上市，在咱CFDA的地界上，就要全部1-3期重做（当然FDA人性化点，出了FCT-foreign clinical trial-支持NDA的指南，未来CFDA是否会如此人性化，不知道）。但是：1、基于对等原则，如果取消3类（指国产药品），则进口产品必须等同待遇，即MNC某产品在US获批后，要进中国必须也是1-3期重来。这意味着进口注册也要全部推翻重来。现在MNCT三报三批已经搞的RDPAC很不舒服乃至不断公关了，连国外已经批准的、进中国也要1-3期全做，RDPAC的反应会如何？中国市场的吸引力和CFDA招牌的含金量，是否足以吸引他们乖乖这么做？2、要求取消3类，原属3类的品种（包括MNC中类似的品种），全部重做1-3期，理由是什么？在中国人群中的疗效、安全性等不清楚，必须按照新药处理。那么牵涉到另一个问题：4期做不做？现在的法规，1-2类必须做4期，极少数3类出于特殊原因，要做；如果取消3类药物，按照1-2类进行1-3期研究，原属此类的药物，将来做不做2000例的4期？不做说得过去吗？3、如果真取消3类，按照对1-2类的要求来要求现在的3类，是鼓励企业创新，还是阻碍，恐怕要打个问号，至少对于本土企业，要不要抢报此类品种，就需要好好考虑了~~~~
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dts1014 edited on
我记得蒲公英同时还放出了另外一位写的关于“取消三类”的文章，与大刀发的这篇不同，从另外的角度分析了一下这个问题。（PS，蒲公英公司暂时上不去，没有办法转发链接。）做过些3类药的申报，但是对临床部分甚少了解，如果站在一个懂一点点注册研发的用药者的角度考虑，我好奇的是：倒底应不应该做3类药的I期、II期临床？ 疗效还有副作用这个东西，倒底是应该企业把关？还是市场把关（没有疗效以后不买）？
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火飘夜 edited on
新药研究与孕育一个新生命的过程相似：一开始先导化合物筛选、优化，就象卵子受精的过程，新药物实体确立就象卵子受精，对新药物实体进行临床前研究、Ⅰ期临床研究、Ⅱ期临床研究、Ⅲ期临床研究、Ⅳ期临床研究的过程，就象受精卵着床、胚胎发育生长的过程，经过一系列研究证实新药物实体安全有效获得批准上市，就象分娩。我国现在的化药三类新药就象是试管婴儿，借别人的优质精子来进行受精，受精成功培育成了受精卵，移植至子宫内发育生长，这当然简单多了，没有风险的事谁都想做。其实药品市场是较早国际化的，为什么我国的新药开发创新进步慢，正是国家为企业过多考虑了风险而忽视了能力的培养，造成了众多企业新药开发创新能力不足，在抢仿上下功夫，造成了今天仿制药过度申请排队严重的情况，政策的导向性作用不可忽视。做me-too/me-better研究的还是不错了，日本的新药研究就是这样发展起来的，风险相对小，又能锻炼新药开发研究的能力，这样的事可为，但最终还是要走自主创新的道路。
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liujunyi1168 新药研究与孕育一个新生命的过程相似：一开始先导化合物筛选、优化，就象卵子受精的过程，新药物实体确立就象卵子受精，对新药物实体进行临床前研究、Ⅰ期临床研究、Ⅱ期临床研究、Ⅲ期临床研究、Ⅳ期临床研究的过程，就象受精卵着床、胚胎发育生长的过程，经过一系列研究证实新药物实体安全有效获得批准上市，就象分娩。我国现在的化药三类新药就象是试管婴儿，借别人的优质精子来进行受精，受精成功培育成了受精卵，移植至子宫内发育生长，这当然简单多了，没有风险的事谁都想做。其实药品市场是较早国际化的，为什么我国的新药开发创新进步慢，正是国家为企业过多考虑了风险而忽视了能力的培养，造成了众多企业新药开发创新能力不足，在抢仿上下功夫，造成了今天仿制药过度申请排队严重的情况，政策的导向性作用不可忽视。做me-too/me-better研究的还是不错了，日本的新药研究就是这样发展起来的，风险相对小，又能锻炼新药开发研究的能力，这样的事可为，但最终还是要走自主创新的道路。很好的比喻，不过要我拿孩子培养比喻，我会这样比：在国外上市一年以内的，算是从幼儿园培养；上市1~3年的，从小学培养，3~5年的，高中起开始培养。试管的，给你个me-too玩玩
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dts1014 edited on
你们先得瑟着，我上半年主要抓管理，暂时搁浅ICH 和法规，等六月底忙完，我再来请教各位。ICH里面对于人种数据确实有描述，但是我们中国并非其中一员，而是观察员。观察员是啥？宿舍里面有个姑娘，没有男朋友，叫做姑娘２，也可以叫做姑娘Ｂ，一直没人追，宿舍里有三个姑娘，一直换男朋友，ACD三个人突然同时被一个小伙子F追求，但ACD对这个小伙子看不上，姑娘2说，我观察观察你的人品和素质。小伙子说，跟你有个毛关系？所以，楼主的第一段话里面说的，CDE里面都是翻译家，确实是娇滴滴的说我观察下，但是CFDA直接出来一巴掌拍死，咋的，我姑娘看上你有啥用啊？小伙子直接懵了：我没有追你女儿啊……CFDA会允许自己闪腰吗？他怎么可能会这样表态……CDE这样表态是有的。但CFDA说了，我女儿挑中的女婿，老子不见得一定会选！因为我女儿太多，性格不同啊。。
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pooq ICH里面对于人种数据确实有描述，但是我们中国并非其中一员，而是观察员。 说观察员好像都抬高我们了吧？
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说观察员好像都抬高我们了吧？ 能不能给人留点面子……CDE天天翻译国外指导原则，这就是在观察嘛~
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非常同意7楼的见解 &把3类改个名字变成IND，就是创新了，企业和审评就能练手了，这也太掩耳盗铃了吧。 &
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luoy00 edited on
luoy00 非常同意7楼的见解 &把3类改个名字变成IND，就是创新了，企业和审评就能练手了，这也太掩耳盗铃了吧。 & 为什么觉得会是“改个名字”而已？以为创新是什么，我们的短板是什么？短板之一就是规范的I，II，III期临床，仿习惯了省习惯了，都不知道创新药I，II，III期应该是怎么做的，为啥，见都没见过为什么欧洲，美国，日本没有“国外已批准国内未批准”这一说，只有中国玩得不亦乐乎。你要是觉得国外批准就够可靠了，那么学习香港，欧美批准的直接备个案就上市，省事，也不用CDE扩编，增加审评费购买第三方审评什么的了 —— “节约资源论”者应该支持这个吧，直接进口不要做什么临床了也别审评了，多节约资源，还缩短了患者可及的时间要是觉得国外批准了还是不保险 —— 因为缺中国人数据，那就规范的来，无论进口国产，只要中国没上市的，都按照同样的创新药要求来上临床并且审评。至于说药品的市场淘汰机制，更不靠谱，没有个十来年的使用，一个药是难以得到全面评价的，更别说我们还是个奇葩的市场，多少国外已经退市的药还在中国卖得疯火，只要上市了，除非国外药监机构明确警示，中国基本上不会有退出淘汰机制说白了，就是不少人指着三类药的立项吃饭，要是没了这个政策宠溺，这口饭就不那么好吃了，毕竟按创新药规范来投入太大玩不动，饭都吃不上那有力气创新？
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刀大杀人多 以为创新是什么，我们的短板是什么？短板之一就是规范的I，II，III期临床，仿习惯了省习惯了，都不知道创新药I，II，III期应该是怎么做的，为啥，见都没见过都别动气，我来说句话。现在讲究公开透明，具体到临床研究这块，大体的框架设计，都要登记（在或者其他地方）。更不用说，有些研究方案都直接发表。更不用说，NEJM这种杂志，发临床研究的时候，都要求提交临床研究方案，而且免费公开下载，我就用这个途径下载了不少TOP 5 MNC的III期研究方案，加上附件都是100多页厚的纯英文资料。目前国内抢仿3类的，那100对验证性临床的方案，很多都通过上述途径，抄老外的。在这种情况下，在中国，要求3类按照NDA做，只要大家还只是一味地抄而不自己独立思考（反正抄的到），我不认为在方案设计上，会对我们有多少提高。至于实施和研究项目管理，说句实在话，要求1-3期全做和只做PK+100对验证性临床研究，对于临床研究管理和实施水平的进步，差别大吗？另外一个问题是，CFDA自己的水平。我看过好些本土企业的注册临床研究资料（CSR），说句实话，没有我挑不出毛病的。但这些CSR，都通过CFDA审核了，该批准的品种都批准了，而且都是最近3年批准的。 我认为：如果CFDA认真，紧跟国际水平，来要求国内的研究，PK+100对也能提高。如果CFDA不认真，就算1-3期全做，又能咋滴？就和学生一样，认真的学生，做两套题，都能大有收获不认真的学生，做10套题也照样错好多，做100套也这样。企业也罢，CFDA也罢，道理是一样的。我就抛出个题外话，到今天，我们的临床研究中，missing data只用LOCF来处理的有多少（不是说绝对不可以，阳性药物对照的非劣效研究中，绝对不可以单用，就算要用，一定要加敏感性分析进行validation；但据我看到的，本土企业的100对验证性临床，基本100%都在单用LOCF）？CFDA到现在还接受这个，他不长进，你能怎么办？ 1-3期全做他就能长进了？
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看到楼上的发言，觉的都忽略了开发新药的最终目的：“满足患者的临床需求”。没有需求就没有市场，没有市场开发新药有什么意义和资金支持？总之，不敢苟同楼主的观点。三类的设定，就是一个在管理上的一个分类而已。在这个类别下，CFDA便于提出可以简化注册的技术要求和流程管理。这样便于在消耗适宜社会资源的前提下，尽快将产品提供上市，满足临床不断增长的需求。日本是ICH国家，其他ICH国家进行的部分试验通过桥接试验可以简化要求。我们国家这个PK+100对验证临床试验也是类似的思路，就是一个桥接试验。但是因为我们国家还不是ICH成员，实验结果还不能在官方层面上国家间互认，所以我们国家单独列出这个类别，单独要求，单独管理。开发新药的最终目的是救人，不是单纯的挣钱，尽管经济效益也非常重要。楼主提出所有新药都按照创新药管理，那可以预见到的后果：压制真正的创新药开发热情；CDE现在验证性临床都排成这样了，那合并以后真正的创新药还能生出来吗？真正临床急需的药品，都淹没在CDE排队大军里了，医院做临床试验也要排队，投资人的资金链能坚持到底吗？说到如何激励创新药，这不可能是CFDA一个环节就可以做到的。这涉及的部委至少包括：卫计委，发改委，人社部，商务部，工商，税务，金融，人大，科技部等众多山头，众部委出政策需要形成合力才行。市场有需求，开发自然会加大投入。RA也就会有更多的练手的机会。但是现在看CFDA似乎没有这个能力，作牵头人协调各个山头。这才是个大问题。所以，要想解决问题，不但要有效，还要不能产生更多的新的或更大的问题，方可行。
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zh6656 看到楼上的发言，觉的都忽略了开发新药的最终目的：“满足患者的临床需求”。没有需求就没有市场，没有市场开发新药有什么意义和资金支持？总之，不敢苟同楼主的观点。三类的设定，就是一个在管理上的一个分类而已。在这个类别下，CFDA便于提出可以简化注册的技术要求和流程管理。这样便于在消耗适宜社会资源的前提下，尽快将产品提供上市，满足临床不断增长的需求。日本是ICH国家，其他ICH国家进行的部分试验通过桥接试验可以简化要求。我们国家这个PK+100对验证临床试验也是类似的思路，就是一个桥接试验。但是因为我们国家还不是ICH成员，实验结果还不能在官方层面上国家间互认，所以我们国家单独列出这个类别，单独要求，单独管理。 即使欧美日等ICH成员国也没有所谓的“临床试验互认”这一说法，大家都是按照ICH E5制定各自的要求和指南，这些国家虽然没有白纸黑字的有“桥接试验”这种“叫法”，但其实有已近有各自的“做法”：FDA有acceptance of foreign clinical studies 和 ethnic factors in the acceptance of foreign clinical data等几个指南；EMA有Extrapolation of results form clinical studies conducted outside europe；日本有“关于在接受国外临床数据时应考虑的民族性要素”而且据我所知，日本的进口药物和中国一样，要开展以日本人健康志愿者或者患者为对象的试验用以观察安全性和药代。回到这个问题上，关于3类药物的临床试验，支持者无外乎这几个原因：种族差异，酶系差异，敏感性差异，医疗条件差异，以及ICH E5所说的环境因素；反对者的声音的理由也无非是：种族差异没有想象中的大（甚至被个体差异掩盖），国外已经进行了大样本的临床试验，小样本的意义不大，各个国家的CSP和GCP没有太大差异等等。于是中国，包括日本采取了中间路线，既不极左也不极右，兼顾了安全性、种族差异的科学考虑以及时间、成本等经济考虑，无疑是一种较为中庸的方法。其实，3类以及一段时间火热的IMCT本来完全是可以作为“练手”用的，可是中国人民的智慧是伟大的，只是单纯的中国最低要求的法规模式化的去操作，并没有仔细分析疾病和化合物的特点，也没有仔细分析国外临床数据，没有从药代、安全性、有效性、剂量、给药方案与国外试验结果相结合，使得国外数据能够外推到中国人群；或者用小规模的临床数据独立证明中国人群的受益/风险，更加没有发现，这样的分析和试验是有巨大受益的（比如易瑞沙的ipass试验）。从这点上讲，如果国内申报3类的企业能够如此操作临床试验，当做development的一部分认真来做，这的确算是“创新”；但说到底，3类毕竟不是innovative drug，它几乎所有的information都能够通过各种途径找，开展I~III期实无必要。诚如@ 版主所言，如要创新，如要练手，如要提高，无关分类，只看你愿不愿意。
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dts1014 edited on
说到底，看来都是CDE的水平问题。你负责评审，你就是老师，你应该明确、公开、透明你的评审标准和评审过程。并且要严格执行，我经常看到一些试验包括临床做得一塌糊涂的也被批准了，或许药物确实有效，但是方案乱设计，数据脏乱差的没办法说。都说ICH、FDA水平高，可是人家也就着区区几十年发展起来的，靠什么呢，我认为就是公开透明。无论哪里的什么企业，巴不得我报什么药你就批什么。但是为什么国际巨头善于创新？还不是被逼的。你代表政府，必须公开透明严格，你水平怎么样，企业水平就怎么样。不过话说，短期要CDE达到FDA水平估计也难，慢慢学习吧。政府和企业都需要时间成长。但是必须有原则有态度，那就是，评审标准和评审过程，公开、透明、公平。
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虽然是技术部门，但还是官僚体系，公开透明公平这种口子一般人不敢开的。
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刀大杀人多
为什么觉得会是“改个名字”而已？以为创新是什么，我们的短板是什么？短板之一就是规范的I，II，III期临床，仿习惯了省习惯了，都不知道创新药I，II，III期应该是怎么做的，为啥，见都没见过为什么欧洲，美国，日本没有“国外已批准国内未批准”这一说，只有中国玩得不亦乐乎。你要是觉得国外批准就够可靠了，那么学习香港，欧美批准的直接备个案就上市，省事，也不用CDE扩编，增加审评费购买第三方审评什么的了 —— “节约资源论”者应该支持这个吧，直接进口不要做什么临床了也别审评了，多节约资源，还缩短了患者可及的时间要是觉得国外批准了还是不保险 —— 因为缺中国人数据，那就规范的来，无论进口国产，只要中国没上市的，都按照同样的创新药要求来上临床并且审评。至于说药品的市场淘汰机制，更不靠谱，没有个十来年的使用，一个药是难以得到全面评价的，更别说我们还是个奇葩的市场，多少国外已经退市的药还在中国卖得疯火，只要上市了，除非国外药监机构明确警示，中国基本上不会有退出淘汰机制说白了，就是不少人指着三类药的立项吃饭，要是没了这个政策宠溺，这口饭就不那么好吃了，毕竟按创新药规范来投入太大玩不动，饭都吃不上那有力气创新？ 虽然我也觉得有种掩耳盗铃感觉，但是也同意你的观点，其实可以把三类归属到六类，然后把一些所谓的一类划分成三类，然后三类的审评机制再改一下就好了。不过这样貌似对于cfda来说像是动了大手术，不知道它有没有这个勇气去这样改革
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tlliulinlin
虽然我也觉得有种掩耳盗铃感觉，但是也同意你的观点，其实可以把三类归属到六类，然后把一些所谓的一类划分成三类，然后三类的审评机制再改一下就好了。不过这样貌似对于cfda来说像是动了大手术，不知道它有没有这个勇气去这样改革 你这个建议是行不通的； 目前三类是在中国没上市药物，要归到六类的话， 跟国外RLD做生物等效性试验？那RLD生产国的要求呢？目前的三类更接近美国的505b2. 最重要的还是 Free of information (透明度 ！）有没有见那个国家直接开启收费， 却没有听证会， 更没有相关审评期限与费用的衔接。美国PUDFA （6个月、10个月）、GUDFA， 那是有审评期限要求的，企业付了钱是有指望的。 至少也应出具类似FDA Refuse to File之类的指导原则， 把不符合的申报资料提早排除， 也不用影响本来就很长的队伍了。
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luoy00 edited on
你这个建议是行不通的； 目前三类是在中国没上市药物，要归到六类的话， 跟国外RLD做生物等效性试验？那RLD生产国的要求呢？目前的三类更接近美国的505b2. 最重要的还是 Free of information (透明度 ！）有没有见那个国家直接开启收费， 却没有听证会， 更没有相关审评期限与费用的衔接。美国PUDFA （6个月、10个月）、GUDFA， 那是有审评期限要求的，企业付了钱是有指望的。 你没觉得三类和六类除了生物等效性问题外，几乎是一样的吗？，国内三类药生物等效性也只是一个掩耳盗铃的幌子而已，你没看看那些生物等效的真实数据，真是吓死人。申报资料的数据基本都是糊弄出来的，除极个别注重研发的公司外，有哪个公司真真切切做过实实在在的生物等效性？看看他们临床的数据，很多只糊弄出个五六十都不错了，基本上做了和没做一个样
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tlliulinlin
你没觉得三类和六类除了生物等效性问题外，几乎是一样的吗？，国内三类药生物等效性也只是一个掩耳盗铃的幌子而已，你没看看那些生物等效的真实数据，真是吓死人。申报资料的数据基本都是糊弄出来的，除极个别注重研发的公司外，有哪个公司真真切切做过实实在在的生物等效性？看看他们临床的数据，很多只糊弄出个五六十都不错了，基本上做了和没做一个样 不敢苟同。 至少我们的三类是完全按照QbD来进行研究的。
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&至少我们的三类是完全按照QbD来进行研究的。&简单举个例子，怎么按QBD进行研究的？
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做过药理和临床研究的其实比较清楚，不同种族之间到底有多大差别？那是要看具体药物，特别是它的临床药代和不同种族对药物反应的敏感性，大多数的差异最终通过剂量的调节是可以保证新药的安全有效的，甚至不少差异还没有个体差异大！一个创新药在不同种族之间能看见性质完全不同的药效或者完全不同的不良反应很少吧！所以我认为目前临床研究已经可以满足要求！很多做药理的就是看不懂：脱离杂质本身是否有毒或者有效而去独孤求败的追求谁的杂质控制最低控制杂质最多，有意义吗？同样的临床实验也来全部都做，那我要问了：不同民族，汉族藏族等等是不是都有按照比例入住进行临床实验才是最科学的！不做完就不批。
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但是有没有考虑国内患者（譬如格列卫）和国内制药企业的发展？
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binglelly1 &至少我们的三类是完全按照QbD来进行研究的。&简单举个例子，怎么按QBD进行研究的？这个问题我也很想问问
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南koko 做过药理和临床研究的其实比较清楚，不同种族之间到底有多大差别？那是要看具体药物，特别是它的临床药代和不同种族对药物反应的敏感性，大多数的差异最终通过剂量的调节是可以保证新药的安全有效的，甚至不少差异还没有个体差异大！一个创新药在不同种族之间能看见性质完全不同的药效或者完全不同的不良反应很少吧！所以我认为目前临床研究已经可以满足要求！很多做药理的就是看不懂：脱离杂质本身是否有毒或者有效而去独孤求败的追求谁的杂质控制最低控制杂质最多，有意义吗？同样的临床实验也来全部都做，那我要问了：不同民族，汉族藏族等等是不是都有按照比例入住进行临床实验才是最科学的！不做完就不批。 哈哈，有意思了
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关于16楼讲到的LOCF，这是统计问题。现在通常统计审评员并未参与除1，2类外的其他临床部分审评。但是LOCF对于最终的审评结论非常重要。现在的障碍在于中编办造成的。在技术上，CFDA早就注意到了。
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跟罗氟司特撤出的新闻综合起来看，怎么样?
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tlliulinlin 这个问题我也很想问问 The biggest problem in career is that you do not know what you don't know.
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luoy00 edited on
luoy00 This is only a checklist, you can have a taste of it (fully comply with US FDA QbD guidance) : 一项目立项1.项目筛选1.1.1确定拟立项项目清单1.1.2项目信息调查1.1.3Pre-kick
off1.1.4项目立项报告编制1.1.5项目立项报告审核1.1.6API一次性进口申请1.1.7受控药立项申请二项目计划1.制定项目计划 2.1.1制定项目人员计划2.1.2制定项目管理计划2.1.3制定项目质量计划2.1.4制定项目物料计划2.1.5制定项目设备计划2.1.6制定项目仪器计划2.1.7制定项目环境计划2.审核项目计划2.2.1审批项目计划3.项目启动2.3.1kick-off三Pre-formulation1.RLD分析3.1.1RLD分析3.1.2制定产品的QTPP、CQA/CMA/CPP2.物料分析（支持task)3.2.1发起物料需求 3.2.2供应商筛选与评估(生产商
and 代理商）3.2.3物料关键项分析3.2.4物料的物理、化学、生物及加工特性（试验或文献）3.物料相容性3.3.1原辅料相容性方案的制定与审核3.3.2原辅料相容性方案的确认3.3.3原辅料相容性试验开展3.3.4检测及结果分析4.分析方法开发3.4.1分析方法开发5.Pre-formulation总结3.5.1Pre-formulation总结报告审核四处方开发1.处方开发计划制定4.1.1开发计划的制定4.1.2开发计划的审核（IIG）2.物料4.2.1发起物料需求 4.2.2供应商评估与确认4.2.3 原辅料检验4.2.4物料，原研药采购与审核4.2.5标准品采购与审核4.2.6杂质采购4.2.7物料收货4.2.8取样并确认4.2.9关键项评估4.2.10外检服务请求4.2.11外检机构评估4.2.12外检项目检验4.2.13获得外检报告及检验记录3.仪器设备4.3.1新设备采购4.3.2新设备收货4.3.3设备、仪器、计量器具准备4.小试4.4.1制定检验项预定值4.4.2小试处方单审核4.4.3样品试制4.4.4样品检验5.CMO评估（如需委托生产）4.5.1CMO评估（如需委托生产）6.DOE设计4.6.1DOE设计方案的制定4.6.2DOE设计方案的初审4.6.3DOE设计方案的确认4.6.4DOE试验4.6.5DOE样品检验7.包材相容性研究4.6.1开启包材相容性研究8.质量研究4.7.1质量标准初步制定9.阶段总结4.8.1阶段总结报告审核 五放大生产1.委托生产合同签订（如需委托生产）5.1.1委托生产合同制定与审核5.1.2委托生产合同签订5.1.3预付款2.工艺处方、取样计划/工艺验证方案及批记录5.2.1处方、工艺、工艺规程的制定5.2.2处方、工艺、工艺规程的预审5.2.3取样计划/工艺验证方案的制定5.2.4取样计划/工艺验证方案的预审5.2.5取样计划/工艺验证方案的预确认5.2.6批记录的制定5.2.7批记录的预审5.2.8批记录的预确认3.原辅料方法验证报告/检测方法/质量标准确认5.3.1原辅料方法验证报告/检测方法/质量标准（生效）4.物料和设备、环境确认5.4.1物料确认5.4.2设备确认5.4.3环境确认5.放大批次生产5.5.1生产（自行完成 or 委外加工）5.5.2样品检验5.5.3再次确认CPP5.5.4影响因素试验取样6.分析方法验证5.6.1开启分析方法验证7.确认最终处方原辅料相容性研究5.7.1最终处方原辅料相容性试验的确认5.7.2形成最终处方原辅料相容性报告8.影响因素试验5.8.1影响因素试验方案的制定与审核5.8.2影响因素试验9. 药理毒理试验（如需要）5.9.1GLP
CRO评估5.9.2药理毒理方案审核10.临床方案设计5.10.1GCP
CRO评估5.10.2临床方案制定与审核11.阶段总结5.11.1阶段总结报告审核六申报3批生产
（大生产规模1/10）1.批记录、取样计划/工艺验证方案、清洁验证方案确认6.1.1批记录审核（生效）6.1.2取样计划/工艺验证方案审核（生效）6.1.3清洁验证方案制定与审核（生效）2.分析方法验证报告/方法确认6.2.1成品分析方法验证报告/方法/质量标准（生效）3.稳定性研究质量标准及方案确认6.3.1制定稳定性质量标准及方案6.3.2稳定性研究质量标准及方案审核6.3.3稳定性研究质量标准及方案确认（生效）6.3.4Bulk
stability方案的制定与确认4.物料和设备环境就绪6.4.1物料就绪（新购买物料留样及检测放行）6.4.2设备就绪6.4.3环境就绪5.申报3批生产6.5.1生产6.5.2中控取样6.5.3中控检测6.5.4Bulk
stability取样6.5.5成品包装6.成品检测确认6.6.1成品/留样取样（成品稳定性方案）6.6.2成品检测(检验不合格，开启OOS)6.6.3出具COA<parison study6.7.1质量对比报告8.清洁验证报告6.8.1形成清洁验证报告9. 工艺验证报告6.9.1形成工艺验证报告（无菌制剂和采用特殊工艺的制剂）10.阶段总结报告6.10.1阶段总结报告这就能说明操作过程中是按照QbD执行的？这只是规范标准好吗，这不能说明项目当事人完全按照QbD执行的
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