截至7月9日24时新型冠状病毒肺炎疫情最新情况
中国医疗器械标准管理年报（2019）
国家药监局发布2020版《中国药典》实施11项原则
国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）
国家药监局发布疏清颗粒等17种药品转换为非处方药的公告（2020年第79号）
国家药监局关于修订保济口服液非处方药说明书范本的公告（2020年第81号）
国家药监局综合司发布进一步加强医疗器械强制性行业标准管理有关事项的通知（药监综械注〔2020〕72号）
国家药监局发布角膜塑形用硬性透气接触镜说明书编写指导原则（2020年修订版）的通告（2020年第47号）
国家药监局发布YY 《一次性使用心脏停跳液灌注器》等41项医疗器械行业标准和2项修改单的公告（2020年第76号）
国家药监局发布一次性使用乳腺定位丝注册技术审查等6项注册技术审查指导原则的通告（2020年第48号）
CDE发布征求《药品生产工艺、质量标准及说明书的通用格式和撰写指南（征求意见稿）》意见的通知
CDE发布征求《化学药品非处方药上市注册技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
2020年6月CDE药品审评情况分析报告
2020年上半年484项新药临床首次公示！抗肿瘤药占50%
2020上半年中国药品优先审评 这15款创新药备受期待
2020第三季度展望：这些临床与监管进展值得关注
FDA颁布应对生产员工感染COVID-19的GMP考虑要点行业指南
FDA加速审批现状：问题与热度并存，抗癌药占大多数
美国FDA第三季度药品审批 这5个新药最值得关注
FDA批准新型抗HIV药物上市
截至7月9日24时新型冠状病毒肺炎疫情最新情况
7月9日0—24时，31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团报告新增确诊病例4例，均为境外输入病例（山西1例，内蒙古1例，辽宁1例，上海1例）；无新增死亡病例；新增疑似病例3例，均为境外输入病例（均在上海）。
当日新增治愈出院病例19例，解除医学观察的密切接触者311人，重症病例较前一日减少1例。
境外输入现有确诊病例71例（无重症病例），现有疑似病例5例。累计确诊病例1962例，累计治愈出院病例1891例，无死亡病例。
截至7月9日24时，据31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团报告，现有确诊病例342例（其中重症病例4例），累计治愈出院病例78609例，累计死亡病例4634例，累计报告确诊病例83585例，现有疑似病例8例。累计追踪到密切接触者765615人，尚在医学观察的密切接触者3796人。
31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团报告新增无症状感染者3例（境外输入3例）；当日无转为确诊病例；当日解除医学观察2例（无境外输入）；尚在医学观察无症状感染者113例（境外输入82例）。
累计收到港澳台地区通报确诊病例1860例。其中，香港特别行政区1365例（出院1176例，死亡7例），澳门特别行政区46例（出院45例），台湾地区449例（出院438例，死亡7例）。
来源：国家卫生健康委员会官方网站
中国医疗器械标准管理年报（2019）
7月8日，国家药监局网站发布《中国医疗器械标准管理年报(2019年度)》
2019年，国家药品监督管理局坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，严格落实习近平总书记“最严谨的标准”要求，坚定保安全底线、追发展高线两个目标，围绕医疗器械科学监管大局，把好方向守初心、聚力前行担使命，从体系机制建设完善和业务工作规范两方面入手，扎实有序推进医疗器械标准体系建设。
国家药监局发布2020版《中国药典》实施11项原则
2020年版《中华人民共和国药典》（以下简称《中国药典》）已由国家药品监督管理局 国家卫生健康委2020年第78号公告发布，自2020年12月30日起实施。现就实施本版《中国药典》有关事宜公告如下：
一、根据《药品管理法》的规定，药品应当符合国家药品标准。《中国药典》是国家药品标准的重要组成部分，是药品研制、生产（进口）、经营、使用和监督管理等相关单位均应遵循的法定技术标准。
二、《中国药典》主要由凡例、品种正文和通用技术要求构成。自实施之日起，所有生产上市药品应当符合本版《中国药典》相关技术要求。
三、自实施之日起，凡原收载于历版药典、局（部）颁标准的品种，本版《中国药典》收载的，相应历版药典、局（部）颁标准同时废止；本版《中国药典》未收载的，仍执行相应历版药典、局（部）颁标准，但应符合本版《中国药典》的相关通用技术要求，经上市后评价撤销或注销的品种，相应历版药典、局（部）颁标准废止。
本版《中国药典》品种正文未收载的制剂规格、中药的制法，其质量标准按本版《中国药典》同品种相关要求执行，规格项、制法项分别按原批准证明文件执行。
四、药品注册标准中收载检验项目多于或者异于药典规定的，或者质量指标严于药典要求的，应在执行药典要求的基础上，同时执行注册标准的相应项目和指标。
药品注册标准收载检验项目少于药典规定或质量指标低于药典要求的，应执行药典规定。
五、由于溶出度、释放度等项目在质量控制中的特殊性，按照仿制药质量和疗效一致性评价要求核准的仿制药注册标准中有别于《中国药典》的，国家药品监督管理部门在审批结论中予以说明，申请人在相应注册申请获批后三个月之内向国家药典委员会提出修订国家药品标准的建议。在《中国药典》完成修订之前，可按经核准的药品注册标准执行。
六、为符合本版《中国药典》要求，如涉及药品处方、生产工艺和原辅料来源等变更的，药品上市许可持有人、生产企业应按照《药品注册管理办法》以及有关变更研究技术指导原则和药品生产质量管理规范等要求进行充分研究和验证，按相应变更类别批准、备案后实施或报告。
七、本版《中国药典》已进行通用名称修订的药品，应使用本版《中国药典》中载明的名称，其原名称可作为曾用名过渡使用。
八、本版《中国药典》实施之日起，提出的药品注册申请，相应申报资料应符合本版《中国药典》相关要求。
本版《中国药典》实施之日前已受理、尚未完成技术审评的注册申请，自本版《中国药典》实施之日起药品监督管理部门应按照本版《中国药典》相关要求开展相应审评审批，申请人需要补充技术资料的应一次性完成提交。
本版《中国药典》发布之日后、实施之日前按原药典标准相关要求批准上市的药品，批准后6个月内应符合本版《中国药典》相关要求。
九、药品上市许可持有人、生产企业和药品注册申请人应积极做好执行本版《中国药典》的准备工作，对在《中国药典》执行过程中发现的问题及时向国家药典委员会报告，同时应持续研究完善药品质量标准，不断提高药品质量控制水平。
十、各省级药品监督管理部门应配合做好2020年版《中国药典》的宣传贯彻，加强本版药典执行中的监督与指导，及时收集和反馈相关问题和意见。
十一、国家药典委员会负责统一组织和协调2020年版《中国药典》的宣贯培训和技术指导工作，在官方网站开辟“2020年版《中国药典》执行专栏”，及时答复执行中反映的问题。
国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）
为配合《药品注册管理办法》实施，国家药品监督管理局组织制定了《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，现予发布。
本公告自发布之日起施行。原食品药品监管总局于2017年12月发布的《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2017〕126号）同时废止。
国家药监局发布疏清颗粒等17种药品转换为非处方药的公告（2020年第79号）
根据《处方药与非处方药分类管理办法（试行）》（国家药品监督管理局令第10号）的规定，经国家药品监督管理局组织论证和审定，疏清颗粒等17种药品由处方药转化为非处方药。品种名单（附件1）及非处方药说明书范本（附件2）一并发布。
请相关企业在2020年10月6日前，依据《药品注册管理办法》等有关规定提出修订说明书的补充申请报药品监督管理部门备案，并将说明书修订的内容及时通知相关医疗机构、药品经营企业等单位。
非处方药说明书范本规定内容之外的说明书其他内容按原批准证明文件执行。药品标签涉及相关内容的，应当一并修订。自补充申请备案之日起生产的药品，不得继续使用原药品说明书。双跨品种的处方药说明书可继续使用。
国家药监局关于修订保济口服液非处方药说明书范本的公告（2020年第81号）
根据药品不良反应评估结果，为进一步保障公众用药安全，国家药品监督管理局决定对保济口服液非处方药品说明书范本进行修订。现将有关事项公告如下：
一、所有保济口服液生产企业均应依据《药品注册管理办法》等有关规定，按照修订后的非处方药说明书范本（见附件），提出修订说明书的补充申请，于2020年10月7日前报药品监督管理部门备案。
修订内容涉及药品标签的，应当一并进行修订；说明书及标签其他内容应当与原批准内容一致。在补充申请备案后9个月内对已出厂的药品说明书及标签予以更换。
上述药品生产企业应当对新增不良反应发生机制开展深入研究，采取有效措施做好相关药品使用和安全性问题的宣传培训，指导医师合理用药。
二、临床医师应当仔细阅读上述药品说明书的修订内容，在选择用药时，应当根据新修订说明书进行充分的效益/风险分析。
三、上述药品为非处方药，患者用药前应当仔细阅读上述药品说明书。
四、各省级药品监管部门应当督促行政区域内的上述药品生产企业按要求做好相应说明书修订和标签、说明书更换工作；对违法违规行为依法严厉查处。
国家药监局综合司发布进一步加强医疗器械强制性行业标准管理有关事项的通知（药监综械注〔2020〕72号）
为进一步统一对强制性行业标准的认识，切实推进医疗器械强制性行业标准规范、有效实施，根据《中华人民共和国标准化法》《医疗器械监督管理条例》《强制性国家标准管理办法》和《医疗器械标准管理办法》，现就进一步加强医疗器械强制性行业标准管理有关事项通知如下：
一、切实维护强制性行业标准的法律地位
医疗器械强制性行业标准是由国家药监局组织制修订、批准发布，在医疗器械研制、生产、经营、使用及其监督管理活动中遵循的统一技术要求。《中华人民共和国标准化法》第十条规定“法律、行政法规和国务院决定对强制性标准的制定另有规定的，从其规定。”《医疗器械监督管理条例》第六条规定“医疗器械产品应当符合医疗器械强制性国家标准；尚无强制性国家标准的，应当符合医疗器械强制性行业标准。”各有关单位要充分认识强制性行业标准的法律地位，切实维护强制性行业标准的权威性，确保强制性行业标准规范、有效实施。
二、进一步完善强制性行业标准体系
医疗器械强制性行业标准是为保障人体健康和生命安全，涉及产品安全和基本性能要求的标准。制定强制性标准应当坚持通用性原则，优先制定针对某个或多个特定领域共性的技术要求。
国家药监局组织开展强制性行业标准全面评估论证，持续优化医疗器械强制性行业标准体系。需制定强制性行业标准的，尽快启动标准制定程序；需更新完善的，尽快启动修订程序；不宜强制的，转化为推荐性标准；不再适用的，及时予以废止。
三、完善强制性行业标准起草和实施
医疗器械标准管理部门要加强标准立项、起草、征求意见、技术审查、批准发布、复审等全过程精细化管理。强制性行业标准起草应当广泛调研、深入研究，积极借鉴国际标准。制定技术指标时，尽可能采用与产品使用功能相关的技术性能特征，而不简单用设计和描述特征表示。强制性行业标准的技术要求应当可验证、可操作，强制性行业标准编写应当遵守国家标准化工作有关规定，强制性行业标准前言中不再载明具体起草单位和起草人信息，可在标准编制说明中体现起草单位和起草人信息。
强制性行业标准实施日期应当依据产业和监管实际确定。强制性行业标准发布后实施前，医疗器械企业可选择执行新强制性行业标准或者原强制性行业标准。新强制性行业标准实施后，原强制性行业标准同时废止。
四、加强强制性行业标准的宣贯培训
各医疗器械标准化技术委员会（技术归口单位）要全力承担好本专业领域标准的宣贯培训和解读工作。各级药品监管部门应当组织开展已发布强制性标准的培训。医疗器械相关协会、学会等社会团体应当积极主动组织标准培训，规范提升行业、团体贯彻标准能力。医疗器械研制、生产、经营、使用单位应当积极参加培训并主动开展内部培训，提高标准理解力，确保标准实施到位。
五、规范强制性行业标准的执行
医疗器械技术审评部门应当加强技术审评过程中对产品执行强制性行业标准的审核，充分利用强制性行业标准进一步简化成熟产品技术审评要求，不断提升审评工作效率。
医疗器械相关科技和产业不断发展，新技术、新工艺、新产品不断涌现，若新产品结构特征、预期用途、使用方式等与强制性行业标准的适用范围不一致，医疗器械企业在申请注册时，可提出不适用强制性行业标准的说明，并提供经验证的证明性资料。上述不适用强制性行业标准的说明和证明性资料由医疗器械技术审评部门组织判定，必要时可会同医疗器械标准化技术委员会（技术归口单位）予以判定。强制性行业标准不适用情况应当在获准注册的产品技术要求中予以明确，并由医疗器械技术审评部门向国家药监局医疗器械标准管理中心予以通报，医疗器械标准管理中心根据上述情况尽快组织修订完善强制性行业标准。
各级药品监管部门在上市后监管工作中，应当将企业执行强制性行业标准情况作为日常监督检查的重要内容，强化标准执行，督促企业落实质量安全主体责任。
六、强化强制性行业标准的实施评估
强制性行业标准实施中，各级药品监管部门、医疗器械标准管理部门、技术审评部门等，应当将标准实施中存在的问题及时反馈相应标准化技术委员会（技术归口单位）。各医疗器械标准化技术委员会（技术归口单位）应当对强制性行业标准的实施情况进行跟踪评估，及时研究解决相关问题。需要进一步明确标准内容的，要及时发布标准解读，统一理解和认识；需要制修订相关标准的，要按程序提出标准制修订立项申请。国家药监局医疗器械标准管理中心根据跟踪评估情况对强制性行业标准实施情况进行统计分析，形成统计分析报告，持续推进医疗器械强制性行业标准制修订全生命周期闭环管理，不断提升标准质量和水平。
来源：国家药监局综合司
国家药监局发布角膜塑形用硬性透气接触镜说明书编写指导原则（2020年修订版）的通告（2020年第47号）
为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家药品监督管理局组织制定了《角膜塑形用硬性透气接触镜说明书编写指导原则（2020年修订版）》，现予发布。
国家药监局发布YY 《一次性使用心脏停跳液灌注器》等41项医疗器械行业标准和2项修改单的公告（2020年第76号）
YY 《一次性使用心脏停跳液灌注器》等41项医疗器械行业标准和YY 《一次性使用植入式给药装置专用针》等2项修改单已经审定通过，现予以公布。标准编号、名称、适用范围、实施日期和修改单内容见附件。
国家药监局发布一次性使用乳腺定位丝注册技术审查等6项注册技术审查指导原则的通告（2020年第48号）
为加强医疗器械产品注册工作的监督和指导，进一步提高注册审查质量，国家药品监督管理局组织制定了《一次性使用乳腺定位丝注册技术审查指导原则》《硬脑（脊）膜补片注册技术审查指导原则》《定制式个性化骨植入物等效性模型注册技术审查指导原则》《骨科金属植入物有限元分析资料注册技术审查指导原则》《疝修补补片临床试验指导原则》《生物可吸收冠状动脉药物洗脱支架动物实验研究指导原则》，现予发布。
CDE发布征求《药品生产工艺、质量标准及说明书的通用格式和撰写指南（征求意见稿）》意见的通知
根据《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号，以下简称《办法》），为更好的指导申请人规范提交申报资料，我中心组织起草了《药品生产工艺、质量标准及说明书的通用格式和撰写指南（征求意见稿）》。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起两周（2020年7月6日至2020年7月20日）。请将有关意见或建议填写反馈意见表，以邮件形式反馈至我中心，邮件标题注明反馈意见的文件名称。
《办法》实施之日起至《药品生产工艺、质量标准及说明书的通用格式和撰写指南》正式实施期间，申请人可按照现行的通用格式和填写要求提交相应申报资料。
CDE发布征求《化学药品非处方药上市注册技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
为配合《药品注册管理办法》（简称：《办法》）的实施，基于我国非处方药注册申报特点，围绕《办法》中规定的四种申报情形，我中心组织起草了《化学药品非处方药上市注册技术指导原则》。经中心讨论，技术委员会审核，征求部分业内专家和非处方药研发企业的意见后，现形成征求意见稿。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起一个月。
2020年6月CDE药品审评情况分析报告
6月药审中心受理总量为1149个（不计复审）。
6月48个化药1类新药品种获CDE受理。
6月新增69个按仿制药质量和疗效一致性评价品种申报的受理号。
根据药智数据最新统计，2020年06月份CDE共承办新的药品注册申请以受理号计有1149个。
2020年上半年484项新药临床首次公示！抗肿瘤药占50%
抗肿瘤新药临床登记占比超过50%
通过 Insight 数据库监测统计，2020 上半年国内共有 484 项新药临床试验首次公示！适应症方面，肿瘤领域新药临床首次公示数量遥遥领先，第二梯队为感染、内分泌、免疫。
在上半年新登记的近 500 项新药临床中，肿瘤领域新药临床试验登记共 256 项，占全部公示的 50% 以上；其次分别为感染性疾病、内分泌及代谢系统、免疫系统，新登记数量差不多，分别是44 、41 、40 项。
图 1.1：2020 上半年，国内新药临床试验首次公示统计
肿瘤领域是近年来新药开发最为火热的方向，2020 上半年，抗肿瘤新药登记的临床共有 257 项，中包括 III 期临床 65 项，II 期 52 项，I 期 103 项。
其中，肿瘤领域最为火爆的仍然是 PD-1/PD-L1 共有 73 项临床首次公示；其中，恒瑞上半年登记 PD-1/L1 的临床数量超过了默沙东、施贵宝等外企，共有 13 项。
生物药占 4 成，抗体药物爆发
在药品类型方面，生物药的开发已从国外的普及发展到国内的备受青睐，2020 年上半年生物药首次公示的临床数量占所有的 40%，相信随国内着生物药的不断发展，这一数字不久就会超过化药。尤其是单抗药物的新药临床试验，已经成为仅次于化药的第 2 大类药物。
其中，单抗品种仍以 PD-1、PD-L1 为主战场，而其他如 EGFR、VEGFR、IL-23α、RANKL、HER2、PCSK9 等靶点也都有多个单抗品种于上半年登记公示。
2020 上半年，登记新药临床企业分布
2020 年上半年于国内首次公示的新药临床试验，数量上近 500 项；从外资企业来看，诺华、赛诺菲、默沙东、罗氏分别包揽 10 项新药临床，这些跨国巨头不但在上市药品方面名列前茅，新药引进上也是外资企业中的领军人物。
图 3.1：2020 年上半年，外资企业于国内登记新药临床试验
而国内药企，通过上半年新药登记临床的数量，可侧面反映其研发投入情况。如国内药企一哥恒瑞医药，登记新药临床数近 59 项，领跑国内药企。中国生物制药上半年登记 25 项新药临床试验，仅次于恒瑞，但仍不及恒瑞一半。
一些备受关注的创新型、传统转型创新的企业上半年在新药临床方面也不断发力，如专注创新药的信达生物（9 项）、再鼎医药（8 项）、君实生物（7 项）；传统企业转型创新药研发的如信立泰（6 项）、齐鲁制药（6 项）、南京圣和（6 项）、广东东阳光（5 项）等。
图 3.2：2020 年上半年，国内制药公司登记的新药临床试验
临床基地及医学 PI 统计
临床试验基地及 PI 的选择，可以说是从硬件软件两个方面对临床试验的保驾护航，故优质的临床资源，自然会成为新药开发的必争之地！同理，好的临床资源也会肩负更多的临床试验项目。
2020 上半年，新药临床试验首次公示对应的基地，京津地区数量较多，如中国医学科学院肿瘤医院、北京大学人民医院、中国人民解放军第八一医院、北京肿瘤医院、中科院血液病医院、中国人民解放军总医院第五医学中心、天津市肿瘤医院等；而江浙沪地区，以上海市东方医院、苏州大学附属第一医院、复旦大学附属肿瘤医院为主。
而医学 PI 方面，如中国人民解放军第八一医院的秦叔逵博士（9 项，III 期临床为主）、上海市东方医院的李进博士（11 项，I 期为主）、吉林大学第一医院的丁艳华博士（9 项，I 期为主）、中国医学科学院肿瘤医院的石远凯博士（10 项，I/II/III 相对均衡）等，同时肩负多个项目，数量相对较为靠前。
图 4.1：2020 上半年&新药临床首次公开项目较多的医学 PI 统计
总览 2020 上半年我国新药临床试验登记情况，肿瘤仍为当下临床试验的重要集中点，新药研发大都汇聚于此；国际多中心新药临床项目，其创新性相对而言要高于国内，国内品种的创新性仍需进一步加强。
国内药企恒瑞对于新药临床的投入，已为一枝独秀，天晴紧随其后但却距离明显；医学 PI 所带的项目状态，仍以肿瘤方向为主，优势临床资源可谓一目了然。
总的来说，在疫情肆虐过后，我国新药临床项目还是在稳步发展，相比于国外许多临床中心/基地的关停，体现了很高的优越性；国内疫情已经进入扫尾阶段，药审工作恢复常态、新药品注册管理办法顺利实施，国内新药研发趋势一片大好。
2020上半年中国药品优先审评 这15款创新药备受期待
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示信息，截止6月30日，上半年共计有107项（按受理号统计）上市申请被正式纳入优先审评，包括57项新药上市申请和50项仿制药上市申请。
在创新药方面，除了已获批的药物，目前还有50项新药上市申请正在审评审批中，涉及35款药物。从纳入优先审评理由来看，其中有16款为具有明显治疗优势的创新药，14款为罕见病、儿童药品，4款为艾滋病药品，还有1款因临床急需短缺等原因被纳入。
1、辉瑞：伊珠单抗奥唑米星
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势创新药
Besponsa（伊珠单抗奥唑米星）是辉瑞（Pfizer）公司开发的一款创新抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD22的单克隆抗体和细胞毒剂卡奇霉素两部分组成。由于CD22抗原在B细胞表面普遍存在，Besponsa能够通过靶向癌细胞，与其表面的CD22抗原结合，并在随后被内吞入癌细胞。进入癌细胞后，卡奇霉素会发挥它的功效，造成癌细胞的死亡。
Besponsa已在美国获批治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病。在中国，辉瑞于2020年1月提交了注射用伊珠单抗奥唑米星的上市申请，适应症为复发性或难治性CD22阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）。
2、罗氏：risdiplam口服溶液用粉末
纳入优先审评理由：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药
Risdiplam（RG7916）是罗氏（Roche）旗下一款口服SMN2基因剪接调节剂，可通过调节SMN2基因的mRNA剪接过程，提高SMN蛋白在中枢神经系统和外周的表达。据悉，risdiplam可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴幼儿、儿童、成人患者。目前，它正在多项临床试验中治疗0至60岁不等的SMA患者。
在美国，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格，有望于今年第三季度获FDA批准。若顺利获批，它不仅有望成为全球第三款用于治疗SMA的药物，而且也有望成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。
3、罗氏：阿替利珠单抗
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势创新药
阿替利珠单抗（atezolizumab）是罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司开发的抗PD-L1单抗。该药物通过和肿瘤细胞表面以及肿瘤浸润免疫细胞表面的PD-L1蛋白结合，不但可以阻碍PD-L1与PD-1受体的结合，还可以阻止PD-L1和B7.1受体结合，既帮助人体免疫系统识别肿瘤细胞，又可以进一步激活人体免疫系统T细胞攻击肿瘤细胞。
在中国，阿替利珠单抗已于今年2月获批联合化疗用于一线治疗广泛期的小细胞肺癌。目前被纳入优先审评的是该药在中国的第2个上市申请，据悉该适应症为一线治疗晚期肝细胞癌。
4、阿斯利康：达格列净片
纳入优先审评理由：针对特定心力衰竭成人患者、作用于新靶点
达格列净片是阿斯利康(AstraZeneca)开发的一款“first-in-class”口服钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。SGLT2是肾脏内协助葡萄糖重吸收的转运蛋白。SGLT2抑制剂通过抑制SGLT2的功能，让更多葡萄糖从尿液中排走，从而降低血液中的葡萄糖水平。
在中国，达格列净于2017年首次获批上市，用于2型糖尿病成人患者改善血糖控制，是首个在中国上市的SGLT2抑制剂。本次的上市申请针对的是一项新适应症，用于射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者，降低心血管死亡和心力衰竭恶化的风险，并改善心力衰竭症状。值得一提的是，这一适应症在今年5月初刚获得美国FDA批准。
5、葛兰素史克：注射用贝利尤单抗
纳入优先审评理由：儿童用药
贝利尤单抗是葛兰素史克（GSK）旗下一种重组的完全人源化IgG2λ单克隆抗体，通过抑制B细胞的增殖及分化，诱导自身反应性B细胞凋亡，从而减少血清中的自身抗体，达到治疗系统性红斑狼疮的目的。早在2011年3月，贝利尤单抗（海外商品名：Benlysta）就得到了美国FDA的批准。至2019年4月，该药物再次获得FDA批准，用于治疗患有系统性红斑狼疮（SLE）的儿童患者，成为FDA批准的首款能够治疗儿童红斑狼疮患者的创新疗法。贝利尤单抗纳入优先审评意味着，儿童红斑狼疮首款创新疗法有望加速在中国获批上市。
6、艾伯维：维奈克拉片
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势创新药
维奈克拉片（venetoclax）是一款全球首创的口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，可选择性抑制BCL-2功能，重塑细胞的关键信号通路，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。该药已在美国获批治疗慢性淋巴性白血病、急性骨髓性白血病等多种适应症，是首个获得美国FDA批准上市的BCL-2抑制剂，曾多次被美国FDA授予突破性疗法认定。
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势创新药
ODM-201（darolutamide）是拜耳（Bayer）和Orion公司联合开发的一种新型口服雄激素受体（AR）抑制剂。研究表明，该药物抑制受体功能和前列腺癌细胞的生长，而且血脑屏障透过率低，对GABAA受体的亲和力也更低，不良反应更少。2019年7月，该药物获得FDA批准，用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌患者。一项多中心临床研究结果表明，darolutamide联合雄激素剥夺疗法（ADT）较安慰剂联合ADT组能显著延长患者无转移生存时间（40.4
8、诺诚健华：奥布替尼片
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势创新药
奥布替尼是诺诚健华开发的一款BTK（布鲁顿氏酪氨酸激酶）抑制剂，可选择性地阻断BTK激酶活性、通过调节信号通路干预B细胞发育，从而控制各种B细胞恶性肿瘤的致癌进展。诺诚健华分别在去年11月、今年3月提交了奥布替尼治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者、以及治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者的上市申请，这两个申请均在今年上半年被纳入优先审评。
9、复星凯特：益基利仑赛注射液
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势药品
Ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19的自体CAR-T细胞治疗产品。CAR-T免疫细胞治疗是通过基因工程修饰患者自体T细胞，以表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体分子，由激活的T细胞介导杀伤肿瘤细胞。
Yescarta已在美国和欧洲获批上市。本次在中国，益基利仑赛申请的适应症为治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。
10、渤健：富马酸二甲酯肠溶胶囊
纳入优先审评理由：罕见病药品
Tecfidera（富马酸二甲酯）是一种NF-kappaB(NFKB)的激活抑制剂，是全球上市的第3款口服多发性硬化症药物。目前，尚不清楚Tecfidera的确切作用机制，不过有研究认为它可能具有抗氧化特性，可以调节免疫反应、减少炎症，保护大脑和脊髓免受损伤。值得一提的是，Tecfidera也是Biogen旗下的当家产品，2019年在全球创造了高达44.33亿美元的销售额。
11、再鼎医药：甲苯磺酸奥玛环素
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势创新药
甲苯磺酸奥玛环素（NUZYRA，omadacycline）是一种新型四环素，其设计旨在克服四环素耐药性，并具有广谱抗菌活性，包括革兰阳性菌、革兰阴性菌、非典型病原体和多种耐药菌株。该药最初由再鼎医药的合作伙伴Paratek
Pharmaceuticals进行开发，再鼎医药于2017年获得了该药在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的独家开发和商业推广许可。
NUZYRA于2019年2月在美国上市，作为每日一次的口服和静脉注射抗生素用于治疗罹患社区获得性细菌性肺炎（CABP）及急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的成人。本次在中国，甲苯磺酸奥玛环素申请上市的适应症也是CABP和ABSSSI。
12、葛兰素史克：多替拉韦拉米夫定片
纳入优先审评理由：具有明显治疗优势药品
Dovato（多替拉韦/拉米夫定片）是葛兰素史克开发的一种艾滋病鸡尾酒疗法。其中，多替拉韦钠片是一种HIV整合酶抑制剂，能够阻止HIV病毒进入细胞，已于2015年在中国获批联合其它抗逆转录病毒药物治疗人类HIV感染的成人和年满12岁的儿童患者。拉米夫定是一种核苷类逆转录酶抑制剂，通过阻断HIV逆转录酶和乙型肝炎病毒聚合酶发挥作用。
Dovato已于2019年在美国和欧盟获批上市。该药在美国获批的适应症为无逆转录病毒治疗史且对Dovato中任一组分均无已知耐药性的HIV-1成人感染者，这是FDA批准的首个完整的、每日一次的单一片剂二药方案。
13、默沙东：多拉韦林片、多拉韦林拉米夫定替诺福韦片
纳入优先审评理由：艾滋病药品
多拉韦林片（doravirine）是由默沙东（MSD）公司开发的一种每日一次的口服创新非核苷逆转录酶抑制剂。它通过与HIV-1病毒的逆转录酶结合，防止HIV-1病毒将RNA转化为DNA，从而阻断HIV-1病毒复制。多拉韦林/拉米夫定/替诺福韦片是一种复方制剂。这两种药物均已在美国获批用于治疗未接受过抗病毒疗法的成年HIV-1感染患者。
14、迈兰制药：依非韦伦/拉米夫定/替诺福韦片
纳入优先审评理由：艾滋病药品
依非韦伦（efavirenz）/拉米夫定（lamivudine）/替诺福韦（tenofovir disoproxil fumarate）片是迈兰制药公司开发的一款三联组合疗法，主要用于艾滋病的治疗，由迈兰在中国的子公司美信美达医药申报上市。
在美国，FDA已批准该三联组合疗法的两个治疗方案获批上市：一款为SymfiLo（依非韦伦400mg/拉米夫定300mg/富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg）片剂，获批治疗体重至少35公斤的成人和儿童HIV-1感染者；另一款为每日一次单片剂方案Symfi（依非韦伦600mg/拉米夫定300mg/富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg），获批治疗体重至少40公斤的成人和儿童HIV-1感染者。
除了上述药物，还有许多创新药也在上半年被纳入了优先审评，包括优时比的左乙拉西坦注射用浓溶液、安斯泰来（Astellas）的他克莫司、盟科医药的康泰唑胺等等。
[3]再鼎医药宣布国家药品监督管理局授予甲苯磺酸奥玛环素新药上市申请优先审评资格. Retrieved May 06 2020 ,from
[4]各公司官网及公开新闻稿
2020第三季度展望：这些临床与监管进展值得关注
2020年已经过去了一半，在新冠疫情席卷全球的环境下，生物医药产业在开展已有研发的同时，也全力投入了针对COVID-19的检测、疗法、和疫苗研发当中。在我们迈入2020的第三季度之际，多款针对新冠病毒的疫苗已经开始报道人体试验的初步结果，而瑞德西韦和地塞米松也在大型临床试验中表现出治疗重症患者时的疗效。展望第三季度，将有更多公司汇报COVID-19相关的研发进展，例如Moderna公司将发表关于其mRNA疫苗1期临床试验结果的科学论文。在新冠中和抗体研发领域，再生元（Regeneron）、Vir
Biotechnology、和礼来（Lilly）都将公布各自开发的中和抗体在人体试验中的初步结果。
除了与COVID-19相关的研发进展以外，本文列出了部分第三季度值得关注的临床及监管进展，它们可能为患者带来变革性创新疗法。
罗氏：治疗脊髓性肌萎缩的首款口服疗法
目前，治疗脊髓性肌萎缩（SMA）症的获批疗法包括渤健（Biogen）的反义寡核苷酸疗法Spinraza和诺华（Novartis）的基因疗法Zolgensma。而在今年第三季度，SMA患者有望迎来第一款治疗这一严重神经肌肉疾病的口服疗法。罗氏的SMN2剪接调节剂risdiplam有望在8月24日之前获得FDA的回复。它为SMA患者提供了一种口服的治疗选择，而且这款创新疗法除了被批准治疗病情最为严重1型SMA患者以外，还可能获批治疗更为广泛的其它类型SMA患者。日前中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示显示，risdiplam的新药上市申请拟纳入优先审评，有望加快这款创新疗法在中国的上市速度。
BioMarin：首款治疗A型血友病的基因疗法
BioMarin Pharmaceutical公司开发的基因疗法valoctocogene roxaparvovec已经获得美国FDA授予的优先审评资格，预计将在今年8月21日之前获得回复。如果获得批准，这将是治疗血友病的首款基因疗法。日前，在世界血友病联盟虚拟峰会上公布的最新长期随访结果表明，在接受一次性治疗4年之后，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。
渤健：阿尔茨海默病在研疗法有望递交上市申请
渤健去年10月公布其治疗阿尔茨海默病（Alzheimer’s
disease，AD）的在研疗法aducanumab的进一步数据分析，并且宣布将向FDA递交生物制品许可申请（BLA）。因为AD领域十几年来，尚未出现美国FDA批准的新药，aducanumab的监管进程也吸引了业界的广泛关注。渤健在今年4月的季报新闻发布会上表示，将在今年夏天与FDA会晤，并预计在第三季度完成aducanumab的BLA递交。
阿斯利康：肝癌一线疗法可能再获突破
今年5月，罗氏的重磅PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）与Avastin（bevacizumab）联用，获得FDA批准一线治疗无法切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者。这是十几年来，与以前标准疗法相比，首个改善患者总生存期和无进展生存期的治疗方案，是肝癌治疗领域的重大突破。
而阿斯利康（AstraZeneca）公司的HIMALAYA临床试验的顶线结果有望在第三季度公布。在这项3期临床试验中，PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）作为单药，或与CTLA-4抑制剂tremelimumab联用，用于一线治疗晚期肝细胞癌患者。Imfinzi和tremelimumab构成的组合在治疗肝细胞癌患者的2期临床试验中已经表现出良好的抗癌活性。这一3期临床试验将检验它们与标准疗法相比，能否提高患者的总生存期。如果试验结果积极，它们可能为肝细胞癌患者提供一款双免疫检查点抑制剂治疗选择。
百时美施贵宝：长效FGF21类似物能否成为治疗NASH的新希望
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法研发近年来吸引了业界的广泛关注，然而多款在研疗法在后期临床试验中没有获得预期的结果。近日，Akero
Therapeutics公司宣布了在研疗法efruxifermin在2a期临床研究中的积极结果。这款模拟FGF21活性的在研药物在临床试验中将48%的NASH患者肝脏纤维化程度改善至少一级。同时，它还表现出改善患者体重、血糖控制和血脂异常等合并症的潜力。
百时美施贵宝（BMS）公司的FALCON 1和FALCON 2临床试验结果有望进一步为靶向FGF21信号通路在治疗NASH中的作用提供证据。在名为FALCON 1的随机双盲，含安慰剂对照的2b期临床试验中，BMS开发的聚乙二醇化FGF21类似物pegbelfermin单药治疗成人NASH患者。这一试验的顶线结果预计在第三季度公布。
Therapeutics公司开发的repotrectinib是一种抑制ROS1、TRK和ALK活性的广谱新一代TKI。它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，因而有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。它已经被FDA授予快速通道资格，用于治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌患者。
这款精准疗法目前在名为TRIDENT-1的关键性2期临床试验中接受检验，试验初步顶线结果可能在第三季度公布。
Iovance：关键性临床试验数据将支持今年递交监管申请
Biotherapeutics公司开发的肿瘤浸润T细胞疗法lifileucel（LN-144）目前在关键性2期临床试验中用于治疗晚期黑色素瘤患者。在今年ASCO年会上公布的最新数据表明，汇集队列2和队列4患者的数据，总计134经治患者中，lifileucel达到34.3%的总缓解率，包括3名完全缓解，43名部分缓解，疾病控制率达到76.1%。在中位随访时间为10.6个月时，中位缓解持续时间尚未达到。从这一关键性临床试验获得的数据将支持Iovance在今年递交监管申请。Lifileucel有望成为FDA批准的首款肿瘤浸润T细胞疗法。
安进：KRAS抑制剂预计在治疗非小细胞肺癌方面首先获得突破
安进公司开发的KRAS G12C抑制剂sotorasib（AMG-510）是首款公布临床试验结果的KRAS抑制剂。在去年的世界肺癌大会上发表的1期临床试验数据表明，在治疗携带KRAS G12C突变的难治性晚期NSCLC患者时，剂量为960 mg/天的sotorasib能够达到54%的部分缓解率和100%的疾病控制率。
Sotorasib单药治疗NSCLC患者的关键性2期临床试验已经完成患者注册，在今年下半年有望获得顶线结果。这一结果可能支持sotorasib通过加速批准渠道递交新药申请。它可能成为首款获得FDA批准的KRAS抑制剂。
FDA颁布应对生产员工感染COVID-19的GMP考虑要点行业指南
FDA于近日颁布《应对从事药品与生物制品生产的员工感染COVID-19的GMP考虑要点行业指南》。该指南在COVID-19大流行公共卫生事件紧急状态期间立即生效。这项新公布的指南，阐明了药品与生物制品制造商应如何应对员工感染COVID-19。
指南明确指出，总体上，必须拒绝患有COVID-19或感染新冠病毒的员工进入生产区，在符合美国疾病控制和预防中心（CDC）制定的家庭隔离标准之前，不得返回。本指南适用于COVID-19检测呈阳性的个人，即便相关员工属于无症状感染者；同时适用于有COVID-19症状的个人，而无论检测状况如何。根据该指南规定，应咨询卫生保健服务机构，对员工状况进行评估。由于在大流行期间，制药厂工作人员被视为关键的基础设施工作人员，因此对于相关人员在COVID-19暴露或可能的COVID-19暴露后，何时才能够继续工作，必须遵守CDC指南的具体规定。员工应向其主管报告任何暴露或潜在暴露情况，主管应遵守相关的CDC指南的具体规定。制药商应考虑实施CDC推荐的社交疏离措施，尽量减少COVID-19传播风险。该指南指出，现行药品生产质量规范（cGMPs）已经明确了对从事药品生产的受感染或可能受感染的雇员的规定。
具体而言，FDA援引美国法规汇编第21编第211.28（d）节/21 CFR 211.28（d）的规定，该法律要求拒绝可能对药品安全或质量产生不利影响的明显患病者进入生产区域和工艺流程，直到对个人进行医学评估，或病症已痊愈。依据这项法规规定，要求员工向主管报告任何可能对药品安全或质量产生不利影响的健康状况。
对于生物产品，美国法规汇编第21编第600（c）（1）节/21 CFR 600.10（c）（1）同样要求，必须限制对产品安全或纯度产生不利影响的个人进入正在生产运行的房间。
正电子发射断层扫描药品依据21 CFR 212.30监管，其中规定了一般要求，防止“有理由预期会对产品质量产生不利影响物质、人员或环境条件对设备或产品造成污染。”
人用药品国际协调会（ICH）指南适用符合美国联邦法规汇编（US CFR）中药品要求的原料药（API）的生产。
FDA新颁布的指南还建议员工继续保持良好的环境卫生和健康做法，并在进行持续风险管理时，考虑SARS-CoV-2的已知特征。制药商应审查空气过滤和流动等洁净室工艺流程，应考虑交叉污染的可能性。指南表示，在某些情况下，目前的控制措施能够充分应对SARS-CoV-2带来的任何额外风险。
生物制品生产商需要针对诸如生产细胞生产系本身可能复制SARS-CoV-2，以及目前能够检测到新型冠状病毒等因素，进行风险评价。
制药商可以采取具体步骤，最大程度地降低COVID-19在工作场所传播的风险，包括更频繁地清洁和消毒生产区域内的非生产区域和高暴露区域；扩大手套、口罩和防护服使用；并进一步限制任何非必需员工进入生产区域。任何潜在的或实际发生的COVID-19污染，都应触发彻底的清洁、灭菌、消毒（cleaning, disinfecting,
sanitization），并在必要时对所有受影响的区域和设备进行灭菌（sterilization），然后再重新开始生产。所有生产控制评估，包括以COVID-19为重点的风险评价，都应由药品或原料药制造商的质量部门批准，并用文件记录在质量管理体系中。
为了维持药物供应，医疗必需的人用药物生产商，如果遇到COVID-19病例激增、缺勤率高的情况，就应制定应急生产计划。应急计划可包括在可行的情况下提供远程工作的规定。任何预期的药物供应中断，必须立即向FDA报告。该指南提供了所有FDA监管部门的联系链接。
FDA 加速审批现状：问题与热度并存，抗癌药占大多数
美国 FDA 加速审批计划实施已经超过 25 年了，FDA 正在着手评估该计划的未来，但是根据统计数据显示，2020 年可能出现创纪录的加速审批申请。
据 Pharma Intelligence 统计，FDA 2020 年到目前为止批准的新药和生物制品申请以及有效性补充申请中，超 14% 获得了加速审批，远高于 2019 年的 7.8% 和 2018 年的 8%。这些数字反映了加速审批路径越来越热门。FDA 药品审评与研究中心（CDER）报告的到 2019 年底整个加速审批计划有 208
件基于替代终点的批准。其中四分之一的批准发生在 年三年期间。
加速审批计划于 1992 年针对艾滋病流行而启动，并由国会加入 2012 年《FDA 安全创新法案》(FDASIA)中。该计划允许对解决严重病症未竟医疗需求的药品，根据经过验证的预测临床获益的替代终点做出批准。
申办人必须完成确证性试验以证明上市后的临床获益。但是确证性试验的完成率长期以来一直是对该批准路径的批评焦点。
现在 FDA 可能正在重新考虑加速审批路径，最近肿瘤卓越中心主任 Richard Pazdur 呼吁在即将到来的使用者付费重新授权中重新审查该路径以及 FDA 的其它加快审评计划。
尽管 FDASIA 指示了在肿瘤学之外对加速审批路径的使用，但癌症治疗药物在加速审批药物中压倒性的占据大部分。2015 年至 2020 年 6 月申报加速审批的新药申请、生物制品许可申请和有效性补充申请中四分之三以上为癌症适应症。其次是传染病治疗药物，占加速审批申报量的 10%。（见下图）
反过来 , 加速审批在癌症批准中的占比也很大，2020 年到目前为止的 35 件癌症批准中，29% 获得加速审批。仅考虑新分子实体和新生物制品的话 , 占比更大：2020 年批准的 11 个新肿瘤药中 6 个（55%）为加速审批。
自 2015 年以来，仅一种肿瘤药物类别 — PD-1/L1 抑制剂就占了癌症药加速审批的一半。百时美施贵宝的 Opdivo（nivolumab）和默沙东的 Keytruda（pembrolizumab）扩展的适应症列表就受益于加速审批计划：过去五年中 Keytruda 已获得 13 个补充加速审批适应症 , Opdivo 获得 10 个补充加速审批适应症。
另外，相同时间范围内（2015 年到现在）FDA 的加速审批在非新颖批准（新适应症或包含先前已获批活性成分的 NDA 或 BLA）和新分子实体/创新生物制品之间几乎平分秋色。
美国FDA第三季度药品审批 这5个新药最值得关注
今年上半年，美国FDA已批准25款创新药。第三季度，还有多款新药面临FDA的重要审查决定。外媒BioPharmaDive指出，有5款新药特别值得关注。
这是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），由葛兰素史克（GSK）开发，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。BCMA是一种重要的B细胞生物标志物，广泛存在MM细胞表面，是一个热门免疫治疗靶点。目前，有多家药企正在针对该靶点开发MM疗法，且有多个疗法接近关键里程碑，包括百时美施贵宝的CAR-T疗法ide-cel。GSK的产品有望最先批准上市，成为全球首个BCMA靶点疗法。
Belantamab mafodotin预计将在本月获得FDA批准。值得注意的是，该药与一种角膜病变的眼部相关副作用相关，而其他竞争疗法可能在更高的疗效和更易控制的副作用方面提供竞争优势。今年5月，ide-cel遭FDA拒绝受理，在欧盟已进入加速评估，有潜力成为首个上市的BCMA CAR-T细胞疗法。
该药由日本新药株式会社子公司NS Pharma开发，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。2016年，Sarepta公司药物Exondys 51获得FDA批准治疗DMD，这是该机构近期历史上最具争议的决定之一，该药是一种被称为“外显子跳过”的基因治疗方法，是第一个专门针对DMD患者的药物。2019年底，Sarepta第二款药物Vyondys
53被批准用于不同类型的DMD患者。
Viltolarsen旨在治疗与Vyondys 53相同的DMD患者，作用机制与上述两款药物相似。不过，在发表于JAMA Neurology杂志上的研究结果表明，该药可能比Vyondys
53更好，尽管在不同试验中比较药物可能会产生误导。与Sarepta一样，NS也向FDA提供了有限的证据，支持viltolarsen申请的研究主要测试了药物是否增加了肌营养不良蛋白的产生，特别是缺乏安慰剂对照。
然而，在批准了Exondys 51和Vyondys 53之后，FDA似乎已经表示，愿意接受早期数据，只要有足够说服力。针对viltolarsen，FDA预计将在8月作出决定。
该药由吉利德与Galapagos合作开发，治疗类风湿性关节炎（RA）正在接受FDA审查。该药是双方研究合作的重心，该合作最初于2015年签署，在去年通过51亿美元协议进行了扩展。
作为JAK抑制剂家族的成员，filgotinib首先针对的是RA。目前已有另外3种JAK抑制剂被批准治疗RA，分别为辉瑞Xeljanz、礼来Olumiant、艾伯维Rinvoq。不过，华尔街部分分析人士认为，filgotinib比其他JAK抑制剂更安全，但FDA似乎将血栓风险视为该类药物的特征。吉利德和Galapagos仍认为filgotinib可以脱颖而出，并指望着8月份FDA的批准来证明这一点。
该药是一款基因疗法，由BioMarin开发，用于治疗A型血友病。如果获批，对于仍在兴起的基因治疗领域来说将是一个重要的时刻。虽然该药并不会是第一个批准的基因疗法，但Roctavian有望成为第一个血友病基因疗法。
Roctavian也反映了基因疗法可以提供的实质性好处。研究表明，这种疗法基本上消除了出血事件，能够大大减少患者对凝血因子替代疗法的依赖程度。重要的是，在接受Roctavian一次性给药多年后，许多患者仍继续维持无出血事件和摆脱输注凝血因子的治疗益处。
BioMarin计划将Roctavian的价格定为300万美元。该公司的理由是，当采用凝血因子替代疗法时，重度A型血友病的每年花费高达100万美元。相比之下，Roctavian的价值显而易见。最近，该公司公布了早期临床试验患者的4年随访数据，虽然患者体内的凝血因子活性水平随着时间的推移似乎在下降，但仍然产生凝血因子VIII蛋白，而在A型血友病患者中，这种VIII蛋白水平严重降低或缺失。
该药由罗氏和PTC Therapeutics开发，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），预计在8月24日获得FDA的审查决定。如果获批，该药将为SMA提供第三种疗法，第一种口服疗法。
罗氏和PTC表示，risdiplam与市面上的两种疗法相比具有优势。渤健的Spinraza是第一个SMA疗法，需要通过脊柱注射给药，诺华的一次性基因疗法Zolgensma则通过静脉注射治疗SMA婴儿。罗氏和PTC向FDA提交了涵盖婴儿到成人及不同疾病严重程度广泛类型患者的研究数据，然而，这样的做法却导致FDA将其审查延长了3个月，以便审查来自一项针对不那么严重的青少年和成人SMA的研究数据。
Risdiplam是一种口服液体，口服后呈全身分布，可持续增加中枢神经系统和外周组织的SMN蛋白水平，已显示可改善全部3种类型SMA患者的运动功能。如果获批，该药将成为治疗所有3种类型SMA的第一个口服药物。
FDA批准新型抗HIV药物上市
1、新型抗艾滋药物在美国上市
近日，美国FDA已批准ViiV Healthcare公司的Rukobia（fostemsavir）上市，与其他抗逆转录病毒（ARV）疗法联用，治疗曾经尝试过多种HIV疗法，并且由于耐药性、耐受性或安全性而未能成功治疗的HIV患者。
Fostemsavir是一款创新的HIV-1附着抑制剂。口服后，fostemsavir转化为temsavir，然后被吸收并通过直接附着于病毒表面的糖蛋白120（gp120）亚基而发挥抗病毒活性，从而阻止HIV附着于宿主免疫系统CD4+
T细胞和防止病毒感染那些细胞并繁殖。由于Rukobia是第一个针对病毒周期这一步骤的抗逆转录病毒疗法，因此未显示出对其他类别抗逆转录病毒药物的抗药性，这可能给对大多数其他药物产生抗药性的患者带来了新的治疗选择。
Rukobia已获得FDA授予的快速审批和突破性疗法称号，以解决严重或危及生命疾病面临的未满足的医疗需求。
几十年来，艾滋病治疗取得了重大进步，对许多人来说，艾滋病被认为是可以控制的终身病。但是，鉴于抵抗力、耐受性或安全性，尝试过多种疗法的艾滋病成人患者几乎没有治疗选择余地，他们无法使用当前可用的抗艾滋药物，而这一群体约占正在接受HIV治疗成人的6％。尝试过多种疗法的成人艾滋病患者急需要更多的疗法。
该批准是基于一项国际、部分随机、双盲、安慰剂对照临床III期BRIGHTE研究的数据，纳入的人群尝试过多种HIV疗法，并且对多种抗艾滋药物产生了耐药性。结果表明，经过24周Rukobia加其他抗逆转录病毒药物的治疗后，53%的参与者血液中HIV的RNA水平低到被认为检测不到。96周后，60%的参与者HIV的RNA水平继续受到抑制。最常见的不良反应是恶心、疲劳和腹泻。
作为新的HIV附着抑制剂，Fostemsavir靶向病毒生命周期的第一步，为治疗HIV感染者提供了新的作用机制。在BRIGHTE研究中，fostemsavir与其他抗逆转录病毒药物有效地实现并维持了长期的病毒抑制作用，即使在严重免疫功能低下的患者中，CD4 +
T细胞计数也具有临床意义。这些对于尝试过多种HIV疗法的人群而言是令人振奋的，也是HIV社区长期以来期待的进步。
2、HIV病毒可破坏人体免疫系统，但目前暂无有效的治愈方法
艾滋病是由HIV病毒即人类免疫缺陷病毒引起的一种病死率极高的恶性传染病。HIV病毒侵入人体，能破坏人体的免疫系统，令感染者逐渐丧失对各种疾病的抵抗能力，最后导致死亡。目前还没有疫苗可以预防，也没有治愈这种疾病的有效药物或方法。艾滋病于1982年定名，1983年发现其病原体，是当前最棘手的医学难题之一。
目前美国约有110万人感染HIV，其中约15%不知道自己已被感染。2016年，约有38700名美国人新感染HIV病毒。其中同性恋者、双性恋者、以及其他与男性发生性关系的男性感染风险最高，每年估计有2600例新发感染病例。
中国方面，根据中国艾滋病诊疗指南(2018版)，截至2017年底，全球现存活HIV/AIDS（人类免疫缺陷病毒/获得性免疫缺乏综合症）患者3690万例。2018年一年内艾滋病的发病人数为65,779人，死亡人数为19,107人，2019年1月份艾滋病的发病人数为3588人，死亡人数为1423人，2019年2月份艾滋病的发病人数为3587人，死亡人数为1216人，由此可见，艾滋病的发病率较低，但是死亡率较高。
3、鸡尾酒疗法为目前推荐的抗HIV病毒治疗方案
目前HIV病毒无法彻底清除。抗HIV病毒目标为：1）血浆HIV RNA降低至不可检测的水平（即<20到50拷贝/ ml）；2）CD4细胞计数恢复到正常水平（免疫恢复或重建）。
therapy，HAART，俗称“鸡尾酒疗法”，现在又称抗反转录病毒治疗）。目前国际上共有6大类30多种药物（包括复合制剂），分别为核苷类反转录酶抑制剂（NRTIs）、非核苷类反转录酶抑制剂（NNRTIs）、蛋白酶抑制剂（PIs）、整合酶抑制剂（INSTIs）、膜融合抑制剂（FIs）及CCR5抑制剂。国内的抗反转录病毒治疗药物有NRTIs、NNRTIs、PIs、INSTIs，以及FIs5大类（包含复合制剂）。
美国临床治疗指南指出，治疗方案的选择应根据病毒学疗效、潜在的不良反应、生育潜力和有效避孕措施的使用、药物负担、给药频率、药物-药物相互作用潜力、共病条件、费用、可及性和耐药性检测结果进行个体化设计。针对初治患者，美国指南推荐1种INSTI及2种NRTIs类药物联合使用，推荐的治疗方案如下表所示。
