FDA第一季度都批准了哪些新药？|界面新闻 · JMedia
界面新闻APP据FDA网站信息分析，随着快速审评通道、突破疗法、优先审核、加速审批四个快速审批途径的推进，孤儿药和生物抗体类备受重视。但是面对已批上市新药不良反应频频报警的形势，FDA药品评价和研究中心在对新药审评过程进行了创新的前提下也更加严谨。据统计显示，2016年一季度美国FDA批准了14个新生物制剂和化学药物上市，抗丙型肝炎病毒药物、抗HIV病毒药物、控制和预防血友病出血的药物和作用于神经系统的药物仍是重点。
据FDA网站信息分析，随着快速审评通道、突破疗法、优先审核、加速审批四个快速审批途径的推进，孤儿药和生物抗体类倍受重视。但是面对已批上市新药不良反应频发的形势， FDA药品评价和研究中心在对新药审评过程进行了创新的前提下也更加严谨。
据统计显示2016年一季度美国FDA批准了14个新生物制剂和化学药物上市，其中6个新分子实体和新生物制品，分别是美国默克公司的依巴司韦-格佐普韦、比利时优时比的布瓦西坦、ElusysTherapeutics公司的Anthim、礼来的艾克司单抗、以色列梯瓦公司的瑞利珠单抗、JAZZ制药公司的去纤维蛋白多核苷酸。抗丙型肝炎病毒药物、抗HIV病毒药物、控制和预防血友病出血的药物和作用于神经系统药物仍是重点。
月FDA批准新药表
（注：Dr. Reddy&s Laboratories Ltd.的舒马曲坦注射剂Zembrace SymTouch为扩大适应症，未在下文进行分析。）
1.驱虫药甲苯咪唑的咀嚼片：Emverm
1月5日FDA批准了美国Impax Laboratories, Inc的甲苯咪唑（mebendazole）新配方咀嚼片，商品名Emverm。适用于治疗蛲虫、鞭虫、蛔虫、钩虫、美洲钩虫的单独感染和交叉感染，药物具有给药方便、剂量小和治愈率高达到95%的特点，是成人和两岁以上儿童的驱虫药物。
2.偏头痛药物：Onzetra Xsail
1月27日FDA批准了Avanir Pharmaceuticals, Inc的舒马曲坦（sumatriptan）吸入粉雾剂，用于偏头痛急性发作的治疗；商品名Onzetra Xsail。舒马曲坦吸入粉雾剂是一种快速起效的鼻内高度选择性5－羟色胺受体受体激动剂，具有起效快速、耐受良好、可持久缓解病痛的特点，短时间可逆转偏头痛时颅内血管扩张，减轻血浆蛋白外渗，从而改善脑血流量，缓解偏头痛的症状。
3. 中枢神经系统兴奋剂：Adzenys XR-ODT
1月27日FDA批准了美国新疗法专科制药公司（Neos Therapeutics, Inc）的专利药物安非他明缓释口腔崩解片（amphetamine），商品名Adzenys XR-ODT。安非他明是一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，适用于治疗6岁或以上患者的注意力缺陷与多动障碍，Neos公司的口服崩解片（ODT）剂型投放控释（CR）小分子活性药物成份，与另一种常用的复方安非他命长效缓释胶囊（Adderall XR）具有生物等效性。
4.偏头痛药物：Zembrace &SymTouch
1月28日FDA批准了印度瑞迪博士实验室（Dr. Reddy&s Laboratories Ltd）的舒马曲坦（sumatriptan）注射剂，商品名Zembrace SymTouch。舒马曲坦是一种选择性5-HT1B / ID受体激动剂，药物预装在单只一次性自我注射器中。用于治疗严重的偏头痛发作。
偏头痛影响着数以百万计的人，其中许多人生活繁忙，因此快速止痛对于他们来说非常重要。偏头痛发作可能伴随着严重的恶心，可能导致吞咽困难，难以服药。Zembrace SymTouch就是针对这类特殊偏头痛症状而设计的特定剂型。
5.抗丙肝药物：Zepatier
1月28日FDA批准了美国默克的格佐普韦-依巴司韦（Grazoprevir-Elbasvir）口服制剂，商品名Zepatier，用于基因型1和4（GT-1，GT-4）慢性丙型肝炎病毒感染者。丙型肝炎是一种可以导致肝功能退化或肝功能衰竭的病毒性疾病。多数HCV患者在明显肝损伤之前都没有其他症状，这种状态可能持续多年。慢性丙肝需要多年才会发展为肝硬化，而且伴随多种并发症，如出血、黄疸、腹部积水、感染或肝癌。
Zepatier是由NS5A抑制剂依巴司韦和NS3/4A蛋白酶抑制剂格佐普韦构成的每日口服一次的固定剂量组合片剂，之前，FDA已授予Zepatier用于伴有终末期肾脏病且正在接受透析治疗的基因型1丙肝（GT-1 HCV）患者以及基因型4丙肝（GT-4 HCV）患者的突破性药物资格。这是继吉利德Harvoni和艾伯维Viekira之后，获批上市的全球第三款突破性丙肝鸡尾酒疗法。
6.抗癫痫药物：Briviact
2月19日FDA批准了比利时优时比（UCB）公司的癫痫病治疗药物布瓦西坦（Brivaracetam），商品名Briviact。用于伴有或不伴继发性全身性发作的16岁（包括）以上青少年及成人癫痫患者的辅助治疗。
布瓦西坦是一种选择性、高亲和度突触囊泡蛋白2A和左乙拉西坦类似物。癫痫症是一种脑功能障碍，可导致患者反复痉挛。痉挛发作时间较短，伴随着异常脑活动。痉挛可以导致不受控制的行动或肌痉挛、反常的想法和行为和反常的感觉症状。肌肉痉挛可能会非常剧烈，导致患者失去意识。当大脑神经簇经历无法控制的活动时，痉挛就会发生；而局部发作的痉挛则是开始于脑部的特定区域。
癫痫是一种慢性脑部疾病，全球发病率在0.6%~1.1%。目前，世界上共有超过5000多万癫痫患者，每年仍有新增病人200万人。我国癫痫患者基数高达1000余万，且每年以40万速度在增长。全世界很多癫痫患者由于未得到合理、正规的治疗而造成了病情恶化，而这种情况在我国尤为严重，未得到充分治疗的患者达一半以上。布瓦西坦药理学活性、临床疗效及安全性均表现较好，而由于癫痫具有病程长、治疗周期长的特点，该药物将有巨大的市场。
UCB公司最畅销的药物为左乙拉西坦（Keppra，开浦兰），2011年专利到期后，2013年销售额9.59亿美元，同比下跌15%。2008年UCB的辅助药物拉科酰胺（Vimpat）获批，2013年市场5.53亿美元，销售增长23%。2014年9月FDA 已经批准拉科酰胺单药疗法用于治疗癫痫。公司赛妥珠单抗（certolizumab/Cimzia）获批用于类风湿性关节炎、克罗恩病、银屑病关节炎的治疗。
7.抗HIV药物：Odefsey
3月1日FDA批准了吉利德科学公司的恩曲他滨+利匹韦林+替诺福韦艾拉酚胺片（emtricitabine, rilpivirine and tenofovir alafenamide），商品名Odefsey。用于抗HIV病毒感染治疗艾滋病。Odefsey是一种固定剂量的联合片剂，其组份是抗HIV模拟核苷类逆转录酶抑制剂（NRTIs）含恩曲他滨（FTC）和替诺福韦艾拉酚胺（TAF），并与非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI）利匹韦林（RPV）组合，由于医学的进步，HIV者的生存期得到了延长，多种作用机制小剂量的抗病毒药物和安全性高和副反应小的药物已成为新的治疗选择。
8.长效重组人血凝血因子：Idelvion
3月4日FDA批准了CSL Behring公司的长效重组人血凝血因子Idelvion 【coagulation factor IX （recombinant）, albumin fusion protein】注射剂药物，商品名Idelvion 。
长效重组人血凝血因子类药物Idelvion，临床适用于控制和预防B型血友病患者的出血症状和减少流血频率。药物进入患者体内替换因子I&&一种人体内自然产生的凝血因子，而在B型血友病患者体内该因子会缺失或存在缺陷。Idelvion通过基因重组技术把因子IX与白蛋白相融合，是该药物所获得的疗效更加持久的重要因素。
9. 多发性骨髓瘤（MM）治疗药物：Evomela
3月10日FDA批准了美国Spectrum Pharmaceuticals, Inc的多发性骨髓瘤（MM）治疗药物美法仑（melphalan），商品名Evomela。美法仑是一种烷基化剂，适用于患者干细胞移植前的调理治和口服治疗不耐受患者的姑息治疗。
美法仑注射剂是Spectrum公司在美国市场上市的第六个血液/肿瘤产品。该产品用生理盐水进制备混合，不含丙二醇，新配方还使用了Captisol技术，可让药物混合溶液在室温下保持4小时稳定性。
10.重组抗血友病因子注射剂：Kovaltry
3月16日FDA批准了德国拜尔医疗保健公司的重组抗血友病因子（antihemophilic factor（recombinant））注射剂；商品名Kovaltry。新批准的重组抗血友病因子注射剂是一种人类DNA序列导出的全长八因子浓缩液，适用于控制和预防小儿或成人A型血友病群体出血症。Kovaltry作为预防A型血友病出血药物，每周仅注射两次。今年初Kovaltry已经在欧洲和加拿大通过审批，而且在日本也递交了该药的申请。
11.抗吸入炭疽杆菌药物：Anthim
3月18日FDA批准了Elusys Therapeutics, Inc的单克隆抗体炭疽抗毒素（obiltoxaximab）注射剂，商品名Anthim。该药与适当抗细菌药联用治疗吸入性炭疽病。
吸入性炭疽热非常罕见，但暴露在感染动物、受污染动物产品或有意释放炭疽孢子的环境中可能导致吸入性炭疽热。当人吸入炭疽菌孢子后，炭疽菌会在人体内复制并产生毒素，这会导致严重且不可逆的组织损伤甚至死亡。炭疽热是一种潜在的生化恐怖袭击威胁，原因是炭疽孢子难以被摧毁并且可以通过空气传播。
12.抗斑块状银屑症药物：Taltz
3月22日FDA批准了礼来公司的艾克司单抗（ixekizumab）注射剂，商品名Taltz。该药是一种靶向促炎性细胞因子IL-17A单克隆抗体，适用于治疗成人中、重度斑块状银屑病。Taltz的活性成分抗体绑定于一种导致炎症的蛋白质【interleukin（IL）-17A】。通过绑定，ixekizumab可以抑制促使斑块状银屑病发展的炎症反应。
13.抗哮喘药物：Cinqair
3月23日FDA批准了以色列梯瓦制药公司的瑞利珠单抗（reslizumab）注射剂，商品名Cinqair；适用于嗜酸性细胞哮喘患者的附加维持治疗。抗哮喘药物目前虽有很多的全身用药和局部喷剂，但瑞利珠单抗是一种人源化的白介素-5（IL-5）重组单克隆抗体（lgG4 kappa），是每月仅需注射一次的长效注射剂药物，为患者提供了一种新的治疗选择。
哮喘是全球性的一种导致呼吸道系统综合征的炎性慢病。哮喘发作时，气管变得狭窄，使人难以呼吸。严重的哮喘发作可能导致患者住院甚至死亡。根据美国疾控中心数据，全美截止2013年已有2200万哮喘患者，其中每年18%哮喘患者因发病住院。
14.去纤维蛋白多核苷酸注射剂：Defitelio
3月30日FDA批准了Jazz Pharmaceuticals plc的去纤维蛋白多核苷酸（defibrotide）注射剂；商品名Defitelio。去纤维蛋白多核苷酸是一种脱氧核糖核酸衍生物抗凝剂，适用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞并伴有肾或肺功能紊乱的患者。
造血干细胞移植属于骨髓癌症或血液特定治疗手术。在接受造血干细胞移植之前，患者通常需要接受化疗。肝小静脉闭塞综合征（VOD）发生在接受化疗和HSCT的患者身上。肝静脉闭塞综合征导致的肝静脉阻塞可以使肝部膨胀和肝供血不足，并导致肝损伤。严重的肝小静脉闭塞综合征可导致肾或肺衰竭，而临床上仅2%的患者在接受造血干细胞移植时会遭遇严重的肝小静脉闭塞综合征，但是发生严重的VOD患者80%无法存活。Defitelio填补了造血干细胞移植中罕见致命的并发症的治疗空白。
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从新药审批制度，看美国医疗
　　据我国最大的美国医疗及海外医疗服务机构盛诺一家介绍，新药审评是美国食品药品管理局(简称FDA)重要职能之一。FDA将加快新药审评、促进创新发展作为其一项重要使命。近年来，FDA开展了一系列改革活动，大大缩短了新药审评时间。从1992年平均需要二年半时间审评一个新药到目前不到十个月审评一个新药，为重症患者获得急需新药赢得了宝贵时间，也为自己树立了一个高效政府机构新形象。　　　　FDA简介　　FDA是美国历史最悠久的保护消费者组织之一，共约有全职员工15700人，分布在美国各主要城市以及中国、英国、比利时、意大利、印度、墨西哥、智利、哥斯达黎加、南非和约旦等10个国家。其监督管理的产品包括：食品、人用药品、人用生物制品、兽用药品、化妆品、医疗机械、放射性产品(包括手机、微波炉等)以及烟草产品，每年监督管理的产品价值超过2万亿美元。2015年度FDA财政预算为47.4亿美元。　　FDA局长由美国总统提名并经参议院表决批准。FDA总部划分为五大办公室，分别是局长办公室、食品和兽药办公室、药品和烟草产品办公室、全球监管和政策办公室，以及运行办公室。为履行监管职责，FDA在全国各地设立了许多派出机构。派出机构的总人数约为4500，约占FDA总人数的三分之一。以下重点介绍FDA总部负责新药审评的药品审评与研究中心。　　药品审评与研究中心归FDA药品和烟草产品办公室管理。药品审评与研究中心共有4508名员工，划分为12个办公室，分别是：中心主任办公室，对外沟通与交流办公室，法规依从办公室，仿制药办公室，管理办公室，医学政策办公室，新药办公室，药品质量办公室，监管政策办公室，战略办公室，监测和流行病学办公室，转化医学办公室。新药办公室是药品审评与研究中心的主要办公室，细分为6个办公室，分别对各类不同的新药进行审评，分别是：抗菌药办公室，负责对抗菌新药的审评；第一药品审评办公室，负责对心血管、肾脏、神经以及精神类疾病新药的审评；第二药品审评办公室，负责对麻醉、止痛、成瘾类、代谢、内分泌、肺、风湿类疾病新药的审评；第三药品审评办公室，负责皮肤、胃肠、先天性代谢缺陷、骨、生殖、泌尿疾病新药的审评；第四药品审评办公室，负责医学影像产品的审评；血液和肿痛药品审评办公室，负责对血液和肿瘤疾病新药的审评。　　新药审评基本程序　　新药审评包括两个过程：一个是新药临床试验申请(简称IND)审评过程，另一个是新药上市申请(简称NDA)审评过程。　　(一)IND审评　　新药申请人完成新药临床前研究后，就可以向FDA提出IND。如FDA在收到IND之后的30天内未提出反对意见，申请人就可以自行开展新药临床研究。据FDA统计分析，每5 000种进入临床前研究的化合物，仅有5种左右能进入人体实验阶段，最终仅有1种化合物获得上市许可。　　IND审评是联系新药临床前研究与临床研究的中间环节。IND审评的目的是确保新药临床研究的安全性，以避免给临床试验受试者带来不必要的风险。IND主要包括两种类型：一种是“商业性IND”，最终目的是为了使新产品获得上市许可，另一种是“非商业性IND”，目的是为了非商业性学术研究，通常由政府机构或科研院所提出这类申请。FDA收到的IND申请大多数属于“非商业性IND”。　　IND审评主要侧重于安全性审评。如果FDA对审评结果满意，在收到IND资料后的30天内未做出暂停临床研究的决定，申请人就可以立即开展临床研究。值得注意的是，药品审评与研究中心对IND审评合格的申请并不发出审评合格的通知，故有“没有消息就是好消息”的说法。如果FDA认为IND资料尚存在某些微小缺陷，但不足以作出暂停临床研究的决定，申请人可以在对缺陷项目进行整改的同时开展临床试验。　　(二)NDA审评　　NDA审评是药品上市前的重要环节。NDA审评的最主要目的是为了确保上市药品的安全有效、质量可控。NDA申报材料主要包括以下15个方面的内容：索引，摘要，化学、生产工艺及质量控制方面，样品、包装及标签，非临床药理和毒理数据，人体药代动力学和生物利用度数据，微生物学数据(仅限于抗生素类药品)，临床数据，安全性数据更新报告(一般在NDA申报120天后上报)，统计学数据，病例报告表，病例报告格式，专利信息，专利声明，其他有关信息。　　药品审评与研究中心将申请NDA的新药划分为以下10类：　　第1类系指新的分子结构(指从未在美国上市的活性成分)；　　第2类系指新的活性成分(指已上市产品的新盐结构或新酯结构等)；　　第3类系指新的剂型；　　第4类系指新的组合产品；　　第5类系指新的配方或新的生产厂家；　　第7类系指已在销售但未获得NDA批准的药品；　　第8类系指非处方药转换；　　第6、9、10类系指新的适应症(针对适应症变化的不同情形)。　　药品审评与研究中心将申报的新药按两种审评机制进行审评。一种是正常审评机制；另一种是优先审评机制。　　NDA审评主要目的是验证申请人所得出的结论是否正确，药品是否安全有效、质量可控。药品审评与研究中心内部审评人员在审评新药时要展开广泛的交流。例如，医学审评人员在分析临床数据时可能与申请人得出不同的结论，这时医学审评人员就可能与统计学审评人员进行探讨，了解从统计学角度如何看待这个问题。同样，药理学审评人员可能与统计学人员进行密切交流，探讨药品长期动物实验造成潜在致癌性的统计学意义。当药品审评结束时，每个审评员分别写出一份审评报告，交由部门负责人进行汇总分析，并做出是否批准上市的决定。　　NDA审评结束时，药品审评与研究中心将根据审评结果，分别做出同意上市、暂不同意上市或不同意上市三种决定。收到同意上市决定的产品可立即在美国上市，收到暂不同意上市决定的产品需要就某些细节问题进行修改或补充有关资料，收到不同意上市决定的产品需进行较大范围的变更或补充资料。一般来说，产品上市许可决定由处长签发，但第1类产品上市许可决定需要更高一级的办公室负责人签发。例如，药品审评与研究中心的第一药品审评办公室下设3个处，分别是心血管、肾脏类产品处，神经类产品处，以及精神类产品处。通常都是这3位处长负责签发新药上市许可决定，只有第1类产品上市许可决定由第一药品审评办公室主任签发。　　FDA加快新药审评政策　　美国、欧洲和日本是人用药品注册技术规定国际协调会议(ICH)的创始成员单位，在药品注册审评方面采用许多相同或相似的技术指南，但在新药审评速度方面，美国却明显快于欧洲和日本，很多全球创新性新药率先在美国获得上市许可。2013年美国FDA共批准27个新药，其中20个新药系全球首次上市的新药，首次上市的比例高达74%。　　美国《处方药用户付费法案》规定，对属于优先审评的创新药，美国FDA应在6个月内完成百分之九十的品种审评。对属于正常审评的创新药，美国FDA应在10个月内完成百分之九十的品种审评。2014年美国FDA共批准41个创新性新药，其中40个新药在6个月或10个月内完成审评。　　FDA主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审评。快速通道针对的是治疗严重疾病且目前临床用药空缺的新药，突破性疗法针对的是对现有疗法有明显改善的新药，加速批准针对的是目前临床用药空缺、基于替代终点而批准的新药，优先审评是指在申请受理后6个月内完成审评的新药。　　这四种途径的主要异同点如下：　　　　尽管四种快速审评途径的评判标准各不相同，但实际上四种快速途径之间存在相似性，一种新药往往可以获得不止一种快速审评通道。例如，2014年FDA共批准41个新药，其中纳入快速通道的新药17个，占41%，纳入突破性疗法通道的新药9个，点22%，纳入加速批准通道的新药8个，占22%，纳入优先审评通道的25个，占61%。在41个新药当中，其中27个新药获得不止一种快速审评通道，比例高达66%。　　美国加快新药审评最新立法进展　　尽管美国新药审评速度遥遥领先于其他国家，但美国并不因此故步自封。日，美国众议院以344票赞成、77票反对的投票结果轻松通过了《21世纪治疗法案》(21st Century Cures Act)。该法案长达362页，其核心是加快新药研究、开发和审评。目前该法案正在美国参议院审议之中。　　尽管《21世纪治疗法案》能否最终通过参议院表决，目前还不得而知，但从该法案在众议院获得的广泛支持来看，参议院通过该法案的可能性较大。法案有关药品审评的主要内容包括：　　(一)准许FDA提高员工工资待遇，以帮助FDA招聘和留住优秀高端人材。以前美国法律规定，FDA的高级雇员人数不得超过500名，工资待遇不得超过行政I级。2015年美国行政I级的年收入为203700美元。美国国务卿等21名高官为行政I级待遇。新法案规定FDA的高级雇员人数将不受限制，只要符合任职条件就可以聘任为高级雇员；同时，准许优秀高端人材的工资待遇超过行政I级，只有不超过美国总统年薪即可。目前美国总统年薪为40万美元。法案希望通过此举将流向药品生产企业或医疗器械生产企业的高端人材吸引到FDA任职。　　(二)增加国立卫生研究院和FDA年度预算。医药基础研究是发现新药的重要源泉。基础研究取得突破往往能带动一批新药产品的开发。据分析，该法案之所以能高票在众议院获得通过，很重要一个原因是国会议员们高度赞同法案中关于给美国国立卫生研究院(简称NIH)增加年度预算的条款。2015财年NIH的预算为303亿美元。如法案获得通过，、2018财年NIH预算将分别增加到318亿美元、333美元、348亿美元。另外，NIH还将新设立创新基金，鼓励医学前沿学科研究和优秀青年科学家创新。未来5年FDA也将新获得5.5亿美元拨款，用于药品监管科学研究。　　(三)鼓励FDA药品审评制度改革，将患者意见和建议更多纳入药品审评决定中。美国国会认为，没有人比患者更能理解疾病所带来的痛苦，也没有人比患者更有资格权衡某一药品的风险和益处。因此药品审评过程中应该充分考虑患者的意见和建议。　　(四)鼓励FDA进一步研究加快药品审评的手段，如扩大生物标记物的应用等。　　(五)加快抗菌药的研发，允许仅经过小范围临床试验就批准某些抗菌药。　　(六)准许具有重大创新的医疗器械产品纳入FDA加快审评通道。　　(七)将罕见病的新适应症独占期延长6个月。　　据盛诺一家专业人士介绍，我国新上市的新药与美国相比通常滞后2-3年，甚至更长，而对于重疾病患者来说，很可能延误病情甚至付出生命，大量中国患者选择跨越大洋彼岸来到美国寻医问药，也有很多患者取得了良好的疗效，盛诺一家在此方面有着丰富的经验。最后，不论您是在国内治疗还是选择出国就医，祝愿广大患者早日康复！拥有健康、快乐的人生！
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　　耶鲁大学的Nicholas Downing及其同事开展的一项调查研究显示，年期间，与加拿大和欧洲的药监机构相比，美国食品药物管理局(FDA)审查新药申请的速度更快、数量更大。这篇报告发表在5月16日出版的《新英格兰医学杂志》上(N. Engl. J. Med. 2012 May 16 [doi:10.1056/NEJMsa1200223])。
　　Downing及其同事利用FDA、欧洲药品管理局(EMA)和加拿大卫生部(HC)公布的年数据，对新处方药和生物制剂的审查速度进行了比较。研究者排除了新配方药物和方药物。在本次研究之前，几乎没有关于FDA审查新药申请所需时间、以及与其他国家药监机构比较的客观数据。
　　结果显示，在这10年期间，共有510次新药申请获得批准，其中FDA批准了225次，而EMA和HC分别批准了186次和99次申请。其中共涉及289种独特的新药物，包括72种在上述3家药监机构均获得批准的新药。3家机构在审查的治疗药物种类上和是否采取优先审查方面没有明显差异，唯一的例是：EMA批准的孤药所占比例明显高于FDA(28% vs. 17%)。在这289种新药中，190种在美国和欧洲均获得批准。其中，121种(64%)首先被FDA批准。在154种美国和加拿大均批准的新药中，132种(86%)首先在美国获准。
　　多数新药在1个审查即获准，但这一比例在EMA最高(96%)，而FDA和HC分别为62%和 69%。完成首次审查的中位时间(从提交申请到药监机构通知申请者其决定的间隔天数)，FDA为303天，EMA为366天，HC为352天，3家机构之间均有统计学差异。在72种3家机构均批准的新药中，FDA完成首次审查的中位时间比另2家机构缩短约100天：FDA为254天，EMA为356天，HC为346天。
　　作者称，上述调查结果带来了一个问题：在新的《处方药使用者费用法》(PDUFA)中进一步加快审批流程是否合理？1992年PDUFA获得通过使得FDA拥有了向提出新药申请的公司收费的权利；这笔费用被用来加速审查流程，包括雇用额外的员工。这部法案每5年重新授权1次，今年将再次重新授权(PDUFA V)。今年，FDA已与制药行业共同商议如何使新药和生物制剂审查流程变得更加高效，以及如何增加单个审查周期中批准的药物种数。研究者认为，这可被视为FDA对“以牺牲及时审批的代价换取安全性”批评的回应。但该研究结果却与上述批评相矛盾，因为FDA的新药审查速度和数量仍然超过欧洲和加拿大的同行。
　　这项研究获得了Pew慈善信托基金的支持。作者报告称无相关利益冲突。
　　The U.S. Food and Drug Administration reviewed new drug applications significantly faster， and approved more new drugs first, than did its European and Canadian counterparts between 2001 and 2010.
　　These and other findings of practices at the three agencies raise question about whether speeding the review process further in the renewal of the Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) is justified, according to Nicholas Downing, of Yale University, New Haven, Connecticut, and his associates. The findings were published May 16 in the New England Journal of Medicine.
　　Passed in 1992, PDUFA authorizes the FDA to collect fees from companies for each new dr the fees are used to speed of the review process, which includes hiring extra staff members. The law is reauthorized every 5 years, including this year (PDUFA V).
　　Previous renewals have identified areas of specific emphasis, such as drug safety and postmarketing surveillance (in 2007). This year, the FDA has worked with the pharmaceutical industry on how to make the new drug and biologic approval process more effective and efficient, and how to increase the number of agents approved in a single review cycle. The emphasis reflects “a response to criticism that the FDA has focused on safety at the expense of timely reviews,” the researchers noted.
　　But their findings “contradict recent criticisms of the speed of review by the FDA and lead to question about whether the speed of the review process is justified as an emphasis for PDUFA V, particularly since the FDA continues to outpace its European and Canadian peers.”
　　Mr. Downing and his colleagues used publicly available information from the FDA, the European Medicines Agency (EMA) and Health Canada for
to compare the speed of review of new prescription they excluded reformulated drugs and combination drugs (N. Engl. J. Med. 2012 May 16 [doi:10.1056/NEJMsa1200223]).
　　Until their review, little objective information has been available regarding the time it takes the FDA to review applications for new therapeutic agents, and how that review time compares with those of agencies in other countries, they noted.
　　Of the 510 applications for new drugs that were approved during this time, 225 were approved by the FDA, 186 by the EMA, and 99 by Health Canada. Of these drugs, 289 were considered unique new therapeutic agents, including 72 that were approved by all three agencies.
　　There were no significant differences in the therapeutic drug class reviewed or whether a priority review was used between the three agencies, with one exception: the proportion of orphan products approved by the EMA was significantly higher than that of the FDA (28% vs. almost 17%).
　　Of the 289 new agents, 190 were approved in the United States and in Europe. Of these, 121 64%) were approved in the United States first. Of the 154 that were approved in the United States and in Canada, 132 (86%) were first approved in the United States.
　　Most of the new agents were approved within a single cycle, but the rate was highest at the EMA (96%) compared with 62% at the FDA and 69% at Health Canada.
　　The median time to complete the first review (the number of days from the time the application was submitted to the date the agency notified the applicant of its decision) was 303 days for FDA-approved applications, 366 days for the EMA, and 352 days for Health Canada C a statistically significant difference across the agencies.
　　For the 72 new agents approved by all three agencies, the median time of the first review was about 100 days faster at the FDA: 254 days, compared with a median of 356 days at the EMA and 346 days at Health Canada.
　　The study was supported by the Pew Charitable Trusts. The authors disclosed no relevant conflicts of interest.
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（责任编辑：赖静妮）
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